SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), une société de biotechnologie, a franchi une étape importante dans le développement de son principal médicament candidat, CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
À la suite de discussions récentes avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la société a établi la comparabilité non clinique de son produit pharmaceutique, ce qui permet l'utilisation de ses installations de San Diego pour la fabrication en cas d'approbation potentielle.
La FDA a conseillé à Capricor de se préparer à une réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) et à une soumission de BLA en continu. Une réunion ultérieure de type B avec la FDA est prévue pour le deuxième trimestre 2024 afin de discuter de ces étapes, qui pourraient conduire à un processus de dépôt accéléré.
Capricor prévoit de présenter au cours du prochain trimestre les données de sécurité et d'efficacité à 3 ans de l'extension ouverte de HOPE-2 dans le cadre de sa stratégie visant à soutenir la soumission de la BLA. La FDA a accepté que les données supplémentaires de la cohorte B de l'essai clinique HOPE-3 ne soient pas requises pour l'approbation, ce qui suggère la confiance dans les données existantes présentées par Capricor.
Linda Marbán, Ph.D., CEO de Capricor, s'est déclarée satisfaite des commentaires de la FDA, soulignant la démonstration réussie de la comparabilité des produits entre les sites de Los Angeles et de San Diego. Cet alignement avec la FDA devrait permettre de conserver les ressources et de rationaliser les préparatifs en vue du lancement potentiel du CAP-1002.
Le CAP-1002 a reçu la désignation de médicament orphelin et est soutenu par la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative. S'il est approuvé par la FDA pour le traitement de la DMD, Capricor pourrait être admissible à un bon d'examen prioritaire en raison de sa désignation de maladie pédiatrique rare.
Capricor se prépare également à un lancement potentiel en partenariat avec la filiale américaine de Nippon Shinyaku, NS Pharma, Inc. La société organisera un webcast virtuel pour les investisseurs le 29 avril 2024 afin de discuter de ces mises à jour.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Capricor Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Alors que Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) continue de progresser dans le développement de son principal médicament candidat, le CAP-1002, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les investisseurs et les parties prenantes surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Avec une capitalisation boursière de 151,84 millions de dollars et une croissance significative des revenus au cours des douze derniers mois, Capricor affiche une trajectoire prometteuse. Cependant, la marge bénéficiaire brute de l'entreprise se situe à un niveau préoccupant de -44,76%, ce qui reflète des défis en matière de rentabilité.
Les conseils d'InvestingPro pour Capricor indiquent une image mitigée : la société détient plus de liquidités que de dettes, ce qui est un signe positif de stabilité financière. D'un autre côté, Capricor brûle rapidement ses liquidités et n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois. Les analystes ne s'attendent pas non plus à ce que l'entreprise soit rentable cette année, ce qui est un élément essentiel pour les investisseurs potentiels.
La volatilité du cours de l'action est un autre facteur à prendre en compte, car l'action de Capricor a connu des fluctuations importantes ces derniers temps. Malgré une forte hausse du cours au cours des six derniers mois, avec un rendement de 75,59 %, l'action a subi un choc considérable au cours de la semaine et du mois derniers, avec des rendements totaux de -13,15 % et de -24,45 %, respectivement. Cette volatilité peut présenter à la fois des risques et des opportunités pour les investisseurs.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.