CAMBRIDGE, Massachusetts - Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), une entreprise d'édition génique actuellement valorisée à environ 157 millions de dollars, a annoncé une réorientation stratégique pour donner la priorité à ses programmes d'édition génique CRISPR in vivo, suite à de récents succès précliniques. L'entreprise prévoit d'étendre sa trésorerie jusqu'au deuxième trimestre 2027 et envisage d'obtenir une preuve de concept chez l'homme pour ses traitements in vivo d'ici environ deux ans. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise maintient une position de liquidité solide avec plus de trésorerie que de dettes à son bilan, bien que les analystes notent qu'elle épuise rapidement les fonds disponibles.
Editas a rapporté des avancées significatives dans l'édition génique in vivo, notamment une preuve de concept préclinique pour l'édition du promoteur HBG1/2 dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH) dans un modèle de souris humanisée, ce qui pourrait potentiellement traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Cela a été réalisé avec une dose unique d'une formulation de nanoparticules lipidiques ciblées (tLNP). De plus, l'entreprise a démontré une édition hépatique à haute efficacité chez les primates non humains.
Dans le cadre de ce réalignement stratégique, Editas abandonne le développement de son programme reni-cel en raison de l'impossibilité de trouver un partenaire commercial. L'entreprise consultera les sites d'essais cliniques, les régulateurs et les autres parties prenantes pour déterminer les prochaines étapes pour les patients inscrits aux essais RUBY et EdiTHAL. L'analyse d'InvestingPro révèle que le score de santé financière de l'entreprise est actuellement évalué comme "FAIBLE", avec des préoccupations particulières concernant les indicateurs de rentabilité. Les abonnés peuvent accéder à 14 ProTips supplémentaires et à une analyse financière complète via le rapport de recherche Pro.
Pour soutenir cette transition, Editas met en place des mesures d'économie, notamment une réduction des effectifs d'environ 65% au cours des six prochains mois. Cela impliquera des changements dans l'équipe de direction, avec le départ de plusieurs membres, dont le directeur médical Baisong Mei, M.D., Ph.D. Emma Reeve et Meeta Chatterjee, Ph.D., démissionneront du conseil d'administration, et Jessica Hopfield, Ph.D., deviendra présidente du conseil.
Le président et PDG d'Editas, Gilmore O'Neill, M.B., M.M.Sc., a exprimé sa gratitude envers les patients, les investigateurs et le personnel pour leur engagement dans le développement de médicaments comme le reni-cel et a souligné le dévouement de l'entreprise à faire progresser les traitements in vivo pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
D'autres données précliniques et calendriers de développement pour ces programmes d'édition génique in vivo devraient être partagés au premier trimestre 2025. L'entreprise estime que ses capacités d'édition génique in vivo pourraient considérablement élargir les possibilités thérapeutiques et positionner Editas comme un leader dans ce domaine. Avec l'action actuellement négociée près de son plus bas sur 52 semaines à 1,89 $, et l'analyse de juste valeur d'InvestingPro suggérant que l'action est sous-évaluée, les investisseurs cherchant des informations détaillées peuvent accéder à des métriques d'évaluation complètes et à des analyses d'experts via les rapports de recherche détaillés d'InvestingPro, disponibles pour plus de 1.400 actions américaines.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Editas Medicine.
Dans d'autres actualités récentes, Editas Medicine a fait l'objet de plusieurs ajustements d'analystes suite à la présentation de données mises à jour sur son programme Reni-cel. Wells Fargo a dégradé l'entreprise à Equal Weight, citant des données concurrentes d'une autre entreprise qui pourraient potentiellement influencer la position de marché de Reni-cel. Malgré cela, Wells Fargo a noté que le programme in vivo d'Editas Medicine pour la drépanocytose reste un candidat solide dans son domaine.
BofA Securities et Evercore ISI ont relevé Editas Medicine respectivement à l'Achat et à Surperformance, Evercore ISI fixant un objectif de cours de 7,00 $. Ces relèvements reflètent les perspectives positives des firmes sur le changement stratégique de l'entreprise pour se concentrer sur son programme in vivo de cellules souches hématopoïétiques et sa solide position de trésorerie. Chardan Capital Markets a maintenu sa recommandation d'Achat et un objectif de cours de 12,00 $, réaffirmant ses perspectives positives sur l'entreprise.
Ces développements récents font suite à l'annonce par l'entreprise de résultats prometteurs de son essai clinique RUBY en cours pour un traitement de la drépanocytose sévère, Reni-cel. L'essai a rapporté des améliorations significatives de la santé des patients, avec des augmentations rapides et soutenues des niveaux d'hémoglobine fœtale. Cependant, l'entreprise prévoit de céder sous licence sa thérapie Reni-cel pour conserver sa trésorerie et allouer ses ressources plus efficacement.
Editas Medicine a également rapporté des dépenses d'exploitation de 65,7 millions de dollars au troisième trimestre et un solde de trésorerie de 265,1 millions de dollars, renforcé par un paiement initial en espèces de 57 millions de dollars provenant de la vente de certains frais de licence futurs et de paiements dans le cadre de son accord de licence Cas9 avec Vertex Pharmaceuticals. L'entreprise prévoit que ses réserves de trésorerie actuelles financeront ses opérations jusqu'au deuxième trimestre 2026.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.