CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), une société spécialisée dans l'édition génique, a annoncé des résultats positifs de Phase 2 pour sa thérapie expérimentale NTLA-2002, visant à traiter l'angiœdème héréditaire (AEH). Les résultats, publiés dans The New England Journal of Medicine, indiquent des réductions significatives des taux d'attaques mensuelles chez les patients atteints d'AEH.
L'étude de Phase 2, qui fait partie d'un essai de Phase 1/2 en cours, a démontré qu'une dose unique de 50 mg de NTLA-2002 a entraîné une réduction moyenne du taux d'attaques mensuelles de 77% au cours des semaines 1 à 16 et de 81% au cours des semaines 5 à 16, par rapport au placebo. Fait remarquable, huit patients sur onze dans le groupe ayant reçu 50 mg n'ont pas eu d'attaque après la perfusion lors du dernier suivi, suggérant que NTLA-2002 pourrait potentiellement servir de traitement curatif fonctionnel pour l'AEH.
L'AEH est une maladie génétique rare caractérisée par des crises inflammatoires sévères, récurrentes et imprévisibles, qui peuvent mettre la vie en danger. Le traitement standard actuel implique l'administration chronique de traitements qui peuvent réduire, mais pas toujours éliminer, ces crises. NTLA-2002, une thérapie d'édition génique in vivo basée sur CRISPR, vise à inactiver le gène responsable de ces crises, offrant une solution de traitement en une seule fois.
L'étude a inclus 27 participants qui ont reçu soit une dose unique de 25 mg ou 50 mg de NTLA-2002, soit un placebo par perfusion intraveineuse. Ceux du groupe ayant reçu la dose de 50 mg ont non seulement connu les réductions les plus importantes du taux d'attaques, mais ont également montré une plus grande réduction de la protéine kallikréine, un acteur clé dans les crises d'AEH.
NTLA-2002 a été bien toléré aux deux niveaux de dose, les effets indésirables les plus fréquents étant légers, tels que des maux de tête et de la fatigue. Il n'y a eu aucun effet indésirable grave lié à la thérapie.
Ces résultats prometteurs ont conduit Intellia à sélectionner la dose de 50 mg pour une évaluation plus approfondie dans l'étude pivot mondiale de Phase 3 HAELO, qui recrute actuellement des patients. La société vise à redéfinir le paradigme de traitement de l'AEH, offrant l'espoir d'une vie sans thérapie chronique.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Intellia Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, Intellia Therapeutics a montré des progrès significatifs dans ses programmes cliniques. La société a terminé avec succès ses études de Phase II pour NTLA-2002, un traitement de l'angiœdème héréditaire (AEH), et a reçu l'approbation pour commencer la première étude chez l'homme pour NTLA-3001, visant à traiter la maladie pulmonaire associée au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD).
Intellia a également rapporté une solide position financière, avec 939,9 millions de dollars de réserves de trésorerie, qui devraient financer les opérations jusqu'à la fin de 2026. BMO Capital et RBC Capital Markets ont maintenu leurs notations Surperformance sur l'action d'Intellia, BMO Capital fixant un objectif de cours de 70,00 dollars et RBC Capital ajustant son objectif de cours.
La société a lancé un essai pivot de Phase 3 pour NTLA-2002 suite aux résultats prometteurs des essais de Phase 1/2. Un essai pivot pour la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (TTR-CM) a également débuté dans 35 sites mondiaux.
Ces développements reflètent l'engagement d'Intellia à faire progresser ses thérapies d'édition génique et sa solide position financière pour soutenir ses ambitieux programmes cliniques.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) progresse dans sa thérapie d'édition génique pour l'angiœdème héréditaire, les investisseurs devraient prendre en compte certaines mesures financières clés et les perspectives d'InvestingPro.
Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière d'Intellia s'élève à 2,03 milliards de dollars, reflétant l'évaluation par le marché du potentiel de l'entreprise dans le domaine de l'édition génique. Cependant, la situation financière de l'entreprise présente un tableau mitigé. Un conseil InvestingPro note qu'Intellia détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui offrir une flexibilité financière pour faire avancer ses essais cliniques.
Malgré les résultats cliniques prometteurs, Intellia fait face à certains défis financiers. Le chiffre d'affaires de l'entreprise pour les douze derniers mois au T2 2023 était de 45,97 millions de dollars, avec une baisse préoccupante de la croissance du chiffre d'affaires de 13,33% sur la même période. Cela correspond à un autre conseil InvestingPro indiquant que l'entreprise brûle rapidement ses liquidités, une situation courante pour les entreprises de biotechnologie en phase de développement.
Les investisseurs doivent également être conscients qu'Intellia n'est actuellement pas rentable, avec une marge bénéficiaire brute négative de -876,2% au cours des douze derniers mois au T2 2023. Cela est cohérent avec le conseil InvestingPro indiquant que les analystes ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année.
La performance de l'action a été volatile, avec un rendement total du cours depuis le début de l'année de -34,6% selon les dernières données. Cette volatilité est soulignée dans un conseil InvestingPro, ce qui pourrait être particulièrement pertinent pour les investisseurs averses au risque.
Il convient de noter qu'InvestingPro offre 10 conseils supplémentaires pour Intellia Therapeutics, fournissant une analyse plus complète pour les investisseurs intéressés à approfondir la santé financière et la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.