REDWOOD CITY, Californie - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) américaine le statut de Breakthrough Therapy Designation pour son médicament candidat diazoxide choline, destiné à traiter le syndrome de Prader-Willi (SPW), une maladie génétique rare.
Il s'agit de la première désignation de ce type pour un médicament ciblant le syndrome de Prader-Willi, en particulier pour les patients âgés de quatre ans et plus qui souffrent d'hyperphagie, une faim incessante conduisant à une alimentation excessive et à une obésité potentiellement mortelle.
La décision de la FDA est basée sur des données préliminaires issues d'essais cliniques de phase 3 qui suggèrent que le diazoxide choline pourrait améliorer de manière substantielle les thérapies existantes pour le syndrome de Prader-Willi. L'entreprise est en bonne voie pour soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour ce médicament à la mi-2024.
On estime que le syndrome de Prader-Willi touche une personne sur 15 000 naissances vivantes et se caractérise par un certain nombre de symptômes, dont l'hyperphagie, des troubles du comportement, des déficiences cognitives et un faible tonus musculaire. À l'heure actuelle, aucune thérapie approuvée ne cible spécifiquement l'hyperphagie et les aspects métaboliques, cognitifs et comportementaux du SPW.
Le diazoxide de choline est un comprimé à libération prolongée à prendre une fois par jour, et il a été breveté par Soleno pour son utilisation thérapeutique chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track aux États-Unis.
Le PDG de Soleno, Anish Bhatnagar, M.D., a déclaré que la désignation de la FDA reconnaît la gravité du syndrome de Prader-Willi et le potentiel du DCCR, la formulation à libération prolongée du diazoxide choline, à fournir une option de traitement significative.
La désignation "Breakthrough Therapy" a pour but d'accélérer le développement et l'examen des médicaments pour les maladies graves, en fournissant des conseils intensifs de la part de la FDA, ce qui peut conduire à un examen prioritaire.
Soleno, une société biopharmaceutique au stade clinique, se concentre sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares. Le principal candidat de la société, le DCCR, a achevé la phase 3 de développement en vue de la prochaine soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Soleno Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Alors que Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) fait des progrès significatifs avec son médicament candidat, le diazoxide choline, la santé financière de la société est mise en lumière. Selon les données d'InvestingPro, Soleno détient une capitalisation boursière d'environ 1,27 milliard USD, ce qui reflète la confiance des investisseurs dans le potentiel de croissance de la société.
Malgré une performance financière difficile au cours des douze derniers mois du T1 2023, avec une perte d'exploitation de -38,67 millions USD et un EBITDA de -36,71 millions USD, l'action de la société a fait preuve d'une résilience remarquable avec un rendement total sur un an de 1024,33%.
Deux conseils clés d'InvestingPro à prendre en compte par les investisseurs : Soleno devrait augmenter son revenu net cette année, ce qui pourrait marquer un tournant par rapport à la performance de la période précédente. De plus, la société ne verse pas de dividende, ce qui est typique des sociétés biopharmaceutiques en phase clinique qui réinvestissent souvent leurs bénéfices dans la recherche et le développement.
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Avec la désignation de Breakthrough Therapy par la FDA pour le diazoxide choline, l'engagement de Soleno à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints du syndrome de Prader-Willi est clair. Les données financières et les conseils d'experts d'InvestingPro fournissent un contexte plus large pour les investisseurs, en soulignant à la fois les opportunités et les défis qui attendent l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.