BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), une entreprise de biotechnologie d'une capitalisation boursière de 153 millions de dollars axée sur le développement de thérapies oligonucléotidiques pour les maladies neuromusculaires et neurologiques, a rencontré un revers réglementaire alors que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a imposé une suspension clinique de son essai pour un traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'avis de la FDA concerne la demande de nouveau médicament expérimental (IND) de l'entreprise pour l'essai clinique CONNECT2-EDO51. Cette nouvelle a impacté l'action de l'entreprise, qui a chuté de près de 73% au cours des six derniers mois. Les données InvestingPro révèlent plusieurs informations clés sur la situation financière de PepGen, avec 12 ProTips supplémentaires disponibles pour les abonnés.
Malgré la suspension clinique de CONNECT2-EDO51, l'essai CONNECT1-EDO51 en cours de PepGen au Canada n'est pas affecté. Cet essai, qui est une étude ouverte à doses ascendantes multiples de PGN-EDO51, a terminé le recrutement pour la cohorte de dose de 10 mg/kg, tous les participants ayant reçu au moins une dose. L'entreprise maintient une position financière solide avec plus de liquidités que de dettes à son bilan, et son ratio de liquidité générale de 8,47 indique une forte liquidité à court terme.
PGN-EDO51 est le candidat thérapeutique de PepGen visant à traiter la DMD en sautant l'exon 51 du transcrit de la dystrophine, ce qui pourrait potentiellement restaurer la production d'une protéine dystrophine fonctionnelle chez les patients. Cette approche cible environ 13% de la population de patients atteints de DMD. La FDA a précédemment accordé à PGN-EDO51 les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare.
Paul Streck, MD, MBA, responsable de la R&D chez PepGen, a déclaré que l'entreprise prévoit de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour répondre à leurs questions concernant l'IND pour l'essai CONNECT2 aussi rapidement que possible.
L'essai CONNECT2 est conçu comme une étude de phase 2 multinationale, en double aveugle, contrôlée par placebo sur une période de 25 semaines et est déjà en cours au Royaume-Uni.
La technologie propriétaire Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) de PepGen forme le cœur de sa stratégie thérapeutique, qui vise à améliorer la distribution et l'efficacité des traitements oligonucléotidiques.
L'entreprise a averti que PGN-EDO51 est toujours en cours d'investigation et n'a pas été approuvé pour une utilisation dans aucun pays. La suspension clinique par la FDA indique qu'il y a des problèmes qui doivent être résolus avant que l'essai CONNECT2 puisse se poursuivre aux États-Unis. PepGen n'a pas divulgué les raisons spécifiques de la décision de la FDA mais recevra une lettre officielle de suspension clinique dans les 30 jours. Selon l'analyse d'InvestingPro, les analystes maintiennent une perspective haussière avec des objectifs de prix allant de 6 à 26 dollars, suggérant un potentiel de hausse. L'action semble actuellement sous-évaluée selon l'évaluation de la juste valeur d'InvestingPro.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de PepGen Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, PepGen Inc. a fait l'objet d'un ajustement des perspectives par BofA Securities, qui a abaissé son objectif de cours en raison des retards dans les essais et de la concurrence. L'ajustement fait suite à des modifications des critères d'éligibilité dans l'essai clinique de phase 2 de PepGen, connu sous le nom de CONNECT1-EDO51, qui évalue PGN-EDO51, un traitement potentiel pour la dystrophie musculaire de Duchenne. PepGen a également ajusté son calendrier pour la publication des données sur la dose de 10mg/kg, désormais attendue d'ici la fin de 2025. Malgré ces ajustements, BofA Securities maintient une position neutre sur l'action.
En matière de gouvernance d'entreprise, PepGen a annoncé le départ à la retraite de l'administrateur Christopher Ashton, effectif en septembre 2024. Cela réduira la taille du conseil d'administration de sept à six membres. D'autres changements incluent l'approbation d'un amendement d'exonération des dirigeants, l'élection de deux nouveaux administrateurs de classe II, et la ratification de KPMG LLP comme cabinet d'expertise comptable indépendant enregistré pour la fin de l'exercice fiscal.
Du côté des dirigeants, PepGen a nommé le Dr Michelle Mellion au poste de directrice médicale et le Dr Hayley Parker au poste de vice-présidente senior des affaires réglementaires mondiales. L'entreprise a également reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration américaine pour PGN-EDO51. Ce sont là quelques-uns des développements récents chez PepGen.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.