PALO ALTO, Californie - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), une société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies génétiques, a rapporté des données préliminaires encourageantes d'un essai clinique de son candidat de thérapie génique, BBP-812, pour le traitement de la maladie de Canavan. Les résultats présentés lors du 31e Congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire à Rome, en Italie, suggèrent que BBP-812 pourrait potentiellement être la première option thérapeutique pour ce trouble neurodéveloppemental fatal.
L'étude ouverte de phase 1/2, connue sous le nom de CANaspire, a évalué la sécurité, la tolérance et l'activité pharmacodynamique de BBP-812 chez des patients pédiatriques. Le Dr Florian Eichler, directeur du service de leucodystrophie au Massachusetts General Hospital et investigateur principal de CANaspire, a souligné des améliorations significatives de la fonction motrice et l'atteinte de jalons moteurs chez les participants.
Selon l'étude, les enfants traités avec BBP-812 ont montré des réductions rapides et durables des niveaux de N-acétylaspartate (NAA) - un marqueur de la maladie - dans l'urine, le liquide céphalo-rachidien et le cerveau. Ces réductions suggèrent une amélioration du profil biochimique de la maladie. De plus, une amélioration de la myélinisation a été observée chez la majorité des participants, ce qui est crucial pour un bon fonctionnement neuronal.
Les résultats de l'étude indiquent également que la thérapie est généralement bien tolérée, avec un profil de sécurité cohérent avec d'autres thérapies géniques AAV9. BBP-812 a reçu plusieurs désignations de la FDA, notamment les désignations de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT), de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare (RPDD) et de voie rapide, ce qui pourrait accélérer le processus d'approbation réglementaire.
La maladie de Canavan touche environ 1.000 enfants aux États-Unis et dans l'Union européenne. Elle se caractérise par une incapacité à atteindre les étapes du développement et une espérance de vie généralement courte. La maladie est causée par des mutations du gène ASPA, entraînant l'accumulation de NAA et des dommages à la myéline.
L'approche de BridgeBio représente une avancée significative pour le traitement de la maladie de Canavan, car les soins actuels se limitent à une thérapie de soutien. L'engagement de l'entreprise dans le développement de médicaments génétiques est souligné par son vaste pipeline de programmes allant de la science précoce aux essais cliniques avancés.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse et reflète les efforts continus pour trouver des traitements viables pour les maladies génétiques rares. Plus d'informations sur l'essai CANaspire peuvent être trouvées sur TreatCanavan.com ou ClinicalTrials.gov.
Dans d'autres nouvelles récentes, BridgeBio Pharma a atteint des jalons importants dans ses efforts de développement de médicaments. La société a terminé le recrutement pour son étude de phase 3 FORTIFY de BBP-418, un traitement potentiel pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9. L'analyse intermédiaire de cette étude est attendue en 2025. Le médicament expérimental de BridgeBio, l'acoramidis, a également montré des résultats prometteurs dans l'étude de phase 3 ATTRibute-CM, comme l'indique une analyse post-hoc.
Les sociétés d'analyse H.C. Wainwright, BMO Capital et Piper Sandler ont maintenu leurs notations respectives d'Achat, Performance de marché et Surpondération sur BridgeBio, reflétant les progrès constants et le potentiel de l'entreprise. BridgeBio a également arrêté son programme de thérapie génique BBP-631, une décision qui devrait permettre d'économiser plus de 50 millions de dollars en recherche et développement.
La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au candidat médicament oral infigratinib de BridgeBio, visant à traiter les enfants atteints d'achondroplasie. De plus, BridgeBio a formé une coentreprise nommée GondolaBio, soutenue par un investissement de 300 millions de dollars d'un consortium d'investisseurs, visant à accélérer le développement de nouvelles thérapies. Ce sont parmi les développements récents qui soulignent l'engagement actif de BridgeBio dans le développement de médicaments et les processus réglementaires.
Perspectives InvestingPro
Les résultats prometteurs de l'essai clinique de BridgeBio Pharma pour son candidat de thérapie génique contre la maladie de Canavan s'alignent avec la forte concentration de l'entreprise sur les maladies génétiques. Ce développement pourrait potentiellement se traduire par une croissance significative des revenus, comme le suggèrent les données d'InvestingPro montrant une croissance remarquable des revenus de 3.761,22% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2023.
Les conseils d'InvestingPro indiquent que les analystes anticipent une croissance des ventes pour l'année en cours, qui pourrait être stimulée par les avancées dans le pipeline de BridgeBio, y compris BBP-812. De plus, les actifs liquides de l'entreprise dépassant ses obligations à court terme lui confèrent une flexibilité financière pour soutenir ses efforts continus de recherche et développement.
Cependant, il est important de noter que BridgeBio n'est actuellement pas rentable, avec un revenu d'exploitation ajusté de -502,99 millions € au cours des douze derniers mois. Cela est cohérent avec le conseil d'InvestingPro indiquant que les analystes n'anticipent pas que l'entreprise sera rentable cette année. Cette situation financière n'est pas inhabituelle pour les entreprises biopharmaceutiques en phase de développement, car elles donnent souvent la priorité à la recherche et aux essais cliniques plutôt qu'à la rentabilité immédiate.
Pour les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre 7 conseils supplémentaires pour BridgeBio Pharma, fournissant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.