PHILADELPHIE - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), une société de médecine génétique, a présenté jeudi des données précliniques et cliniques intermédiaires prometteuses pour son produit de thérapie génique, PBFT02, lors du Congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT). Cette thérapie est conçue pour traiter la démence frontotemporale avec mutations GRN (FTD-GRN).
Les études précliniques ont démontré que le vecteur viral adéno-associé (AAV1) utilisé dans PBFT02 atteignait des niveaux plus élevés de progranuline humaine dans le liquide céphalorachidien (LCR) par rapport à d'autres vecteurs. Dans les modèles animaux, la thérapie a amélioré l'histopathologie lysosomale et réduit la neuroinflammation, des facteurs clés dans la pathologie de la FTD. De plus, les données ont indiqué que PBFT02 avait une large distribution dans le système nerveux, y compris dans les régions cérébrales critiques affectées par la FTD, lorsqu'il était administré par voie intra-cisterna magna (ICM).
Les données cliniques intermédiaires de l'étude upliFT-D de phase 1/2 ont suggéré que PBFT02 était généralement bien toléré et conduisait à des augmentations constantes et durables des niveaux de progranuline dans le LCR, maintenues jusqu'à 12 mois après l'administration.
Will Chou, M.D., PDG de Passage Bio, a exprimé sa confiance dans le potentiel de PBFT02 en tant que meilleure thérapie de sa catégorie pour augmenter les niveaux de progranuline, citant l'influence des résultats précliniques sur leur stratégie clinique. La société vise à explorer le potentiel de la thérapie dans d'autres maladies neurodégénératives qui pourraient bénéficier de niveaux élevés de progranuline.
La thérapie utilise un vecteur viral AAV1 pour l'administration ICM d'un gène GRN fonctionnel, qui devrait augmenter les niveaux de progranuline et modifier le cours des maladies neurodégénératives. Les données précliniques soutenant le développement de PBFT02 ont été détaillées dans la présentation orale au congrès ESGCT.
Passage Bio reste concentré sur le développement de thérapies uniques ciblant la pathologie sous-jacente des affections neurodégénératives. L'approche et les progrès de l'entreprise reflètent son engagement à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de ces maladies.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Passage Bio.
Dans d'autres nouvelles récentes, Passage Bio, Inc. a révélé des avancées dans la thérapie génique pour la démence, avec des données précliniques et cliniques intermédiaires prometteuses pour leur principal candidat produit, PBFT02. La société a également annoncé un coût de dépréciation estimé entre 3,5 millions et 5,5 millions de dollars, conformément à son récent accord de sous-location et à ses efforts de restructuration d'entreprise. Dans un mouvement stratégique, Passage Bio a cédé sous licence des traitements pour la gangliosidose GM1, la maladie de Krabbe et la leucodystrophie métachromatique à GEMMA Biotherapeutics, Inc. Cet accord comprend un paiement initial de 10 millions de dollars et des paiements supplémentaires potentiels liés aux étapes commerciales.
Les analystes de Canaccord Genuity ont maintenu une recommandation d'achat pour Passage Bio, sur la base des données intermédiaires positives de l'étude upliFT-D de phase 1/2. Cependant, la société évalue actuellement les options pour se conformer à nouveau aux exigences de cotation du Nasdaq, suite à un avis de radiation potentielle en raison de la chute du cours de son action en dessous du prix d'offre minimum requis.
Passage Bio a nommé Thomas Kassberg en tant qu'administrateur de classe I et membre du Comité d'audit. Kassberg, avec une vaste expérience en biotechnologie, s'est vu accorder des options d'achat d'actions non incitatives dans le cadre de son package de rémunération. Enfin, Passage Bio a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration américaine pour évaluer son traitement de thérapie génique, PBFT02, chez les patients atteints de démence frontotemporale avec des mutations du gène C9orf72. Ce sont les développements récents dans les efforts continus de Passage Bio.
Perspectives InvestingPro
Bien que les données précliniques et cliniques intermédiaires de PBFT02 de Passage Bio soient prometteuses, la santé financière de l'entreprise présente une image plus complexe. Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Passage Bio s'élève à 35,76 millions de dollars, reflétant sa position actuelle en tant que société de biotechnologie à petite capitalisation.
Les conseils InvestingPro soulignent que Passage Bio "brûle rapidement ses liquidités" et "souffre de faibles marges bénéficiaires brutes". Ces facteurs ne sont pas rares pour les entreprises de biotechnologie en phase précoce qui investissent massivement dans la recherche et le développement. Le revenu d'exploitation de la société pour les douze derniers mois au T2 2024 était de -88,02 millions de dollars, soulignant les coûts importants associés au développement de nouvelles thérapies géniques.
Malgré ces défis, il convient de noter que Passage Bio "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan", ce qui pourrait lui offrir une certaine flexibilité financière alors qu'elle continue à faire progresser son pipeline. De plus, l'action "se négocie près de son plus bas sur 52 semaines", ce qui pourrait intéresser les investisseurs à la recherche de points d'entrée potentiels dans le secteur des biotechnologies.
Pour ceux qui recherchent une analyse plus complète, InvestingPro offre 10 conseils supplémentaires pour Passage Bio, fournissant une compréhension plus approfondie de la position financière et de la performance de marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.