PALO ALTO, Californie - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies génétiques, a présenté des données supplémentaires de l'étude de phase 3 ATTRibute-CM et de son extension ouverte (OLE) lors du congrès de la Société européenne de cardiologie (ESC) 2024. L'étude évalue l'efficacité et la sécurité de l'acoramidis, une petite molécule stabilisant la transthyrétine (TTR), chez des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).
Les résultats ont montré que les participants qui sont passés du tafamidis ou du placebo à l'acoramidis dans l'étude OLE ont connu une augmentation des taux sériques de TTR, ce qui est associé à une réduction du risque de mortalité toutes causes confondues (ACM), de mortalité cardiovasculaire (CVM) et d'hospitalisation pour cause de maladie cardiovasculaire (CVH). Plus précisément, on a observé une augmentation moyenne de 3,0 mg/dL du taux de TTR sérique au premier mois (n=21, p=0,01) et de 3,4 mg/dL au sixième mois (n=18, p=0,01) après le passage à l'acoramidis.
L'étude ATTRibute-CM a déjà démontré que le traitement par acoramidis entraînait une augmentation des taux sériques de TTR au 28e jour, corrélée à une réduction du risque de décès et d'événements cardiovasculaires sur une période de 30 mois. Pour chaque augmentation de 5 mg/dl du taux de TTR sérique au 28e jour, le risque de décès jusqu'au 30e mois était réduit de 30,9 %, et chaque augmentation de 1 mg/dl du taux de TTR sérique était associée à une réduction de 5,5 % des décès d'origine cardiovasculaire et à une diminution de 4,7 % du risque de première hospitalisation pour cause de maladie cardiovasculaire.
Le Dr Mathew Maurer du Columbia University Irving Medical Center, qui a présenté les données, a noté que ces résultats pourraient éclairer le suivi et les décisions futures en matière de traitement de l'ATTR-CM, en particulier dans le contexte de multiples thérapies de modification de la maladie.
BridgeBio a soumis une demande de nouveau médicament pour l'acoramidis à la Food and Drug Administration américaine, dont la décision est attendue pour le 29 novembre 2024, et une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments, dont la décision est attendue pour 2025. En outre, BridgeBio a conclu un partenariat avec Bayer, accordant à ce dernier les droits exclusifs de commercialisation de l'acoramidis pour l'ATTR-CM en Europe.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse et souligne les avantages potentiels de l'acoramidis dans l'amélioration des résultats cliniques pour les patients atteints d'ATTR-CM, ainsi que les progrès continus dans le développement et l'évolution réglementaire du traitement.
Dans d'autres nouvelles récentes, BridgeBio Pharma a fait des progrès significatifs dans le secteur biopharmaceutique. La société s'est associée au laboratoire CarDS de l'école de médecine de Yale dans le cadre d'une étude utilisant l'intelligence artificielle pour la détection précoce de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, une maladie cardiaque souvent sous-diagnostiquée.
Dans une démarche stratégique, BridgeBio a également formé une coentreprise, GondolaBio, soutenue par un investissement de 300 millions de dollars de la part d'un consortium d'investisseurs. La création de GondolaBio vise à accélérer le développement de nouvelles thérapies.
Des cabinets d'analystes, dont Citi, Wells Fargo et Goldman Sachs, ont maintenu des évaluations positives pour BridgeBio. Citi, tout en ajustant son objectif de prix, a maintenu une note d'achat sur BridgeBio.
En outre, BridgeBio a lancé une nouvelle plateforme en ligne, MyAchonJourney, en collaboration avec QED Therapeutics. Cette plateforme est conçue pour soutenir les personnes et les familles touchées par l'achondroplasie.
La société a également annoncé la nomination de Thomas Trimarchi, Ph.D., en tant que nouveau Président et Chief Operating Officer.
Enfin, l'étude de phase 3 FORTIFY de BridgeBio sur le BBP-418 a dépassé son objectif de recrutement pour l'analyse intermédiaire, avec des résultats prometteurs dans les essais sur l'Infigratinib. Il s'agit là de développements récents dans le cadre de l'engagement continu de la société à lutter contre les maladies génétiques.
Perspectives InvestingPro
Alors que BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) attire l'attention grâce aux résultats prometteurs de ses essais cliniques sur l'acoramidis, la santé financière et le sentiment du marché entourant la société fournissent un contexte plus large pour les investisseurs potentiels. Une analyse d'InvestingPro révèle plusieurs mesures et perspectives financières clés susceptibles d'influencer les décisions d'investissement.
Selon des données récentes, la capitalisation boursière de BridgeBio Pharma s'élève à environ 4,89 milliards de dollars, ce qui reflète l'évaluation de la société par le marché. Malgré le manque de rentabilité au cours des douze derniers mois, les analystes sont optimistes quant à la croissance des ventes de la société pour l'année en cours. Ceci est significatif car cela indique une perspective positive sur la capacité de l'entreprise à générer des revenus, ce qui est crucial pour son succès et sa durabilité à long terme.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que deux analystes ont révisé à la hausse leurs estimations de bénéfices pour la période à venir, ce qui témoigne de leur confiance dans les performances financières futures de BridgeBio. Cependant, ils ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, ce qui correspond au ratio C/B négatif de -10,27. Cette mesure indique que la société ne génère pas de revenu net actuellement, ce qui est confirmé par le ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au T2 2024 à -8,97.
En ce qui concerne les liquidités, BridgeBio semble être en position de force, les actifs liquides dépassant les obligations à court terme. C'est un signe rassurant pour les investisseurs, car cela suggère que la société peut faire face à ses engagements financiers immédiats. En outre, la marge bénéficiaire brute de la société pour les douze derniers mois à compter du deuxième trimestre 2024 est particulièrement élevée, à 98,91 %, bien qu'elle ne se soit pas traduite par un revenu d'exploitation en raison de dépenses d'exploitation importantes.
Pour ceux qui souhaitent explorer davantage, il existe d'autres Perspectives InvestingPro disponibles sur BridgeBio Pharma, qui fournissent des informations plus approfondies sur les finances de la société et la performance du marché. Ces conseils sont accessibles via la plateforme InvestingPro dédiée.
Les récentes réalisations de BridgeBio dans le développement clinique de l'acoramidis peuvent servir de catalyseur pour une croissance future, et les indicateurs et conseils d'InvestingPro offrent une perspective précieuse pour les parties prenantes qui évaluent le potentiel de la société dans le paysage biopharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.