BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), une société de biotechnologie en phase clinique valorisée à 393,69 millions de dollars, a annoncé aujourd'hui des données initiales positives d'une étude sur le nomlabofusp, un traitement potentiel pour l'ataxie de Friedreich (AF). L'étude d'extension en ouvert (OLE) en cours a montré que des injections sous-cutanées quotidiennes de 25 mg de nomlabofusp étaient généralement bien tolérées jusqu'à 260 jours.
Les participants à l'étude ont démontré un changement moyen par rapport à la base des niveaux de frataxine (FXN) tissulaire, avec des augmentations observées dans les cellules buccales et cutanées au jour 90. Les niveaux de FXN sont cruciaux, car l'AF se caractérise par une déficience en frataxine. L'étude a noté des tendances précoces à l'amélioration des résultats cliniques, laissant entrevoir un large bénéfice potentiel pour les patients atteints d'AF.
Les données pharmacocinétiques suggèrent que les niveaux plasmatiques de nomlabofusp ont atteint un état d'équilibre au jour 30, sans accumulation supplémentaire après une administration quotidienne à long terme. La société a commencé l'escalade de dose à 50 mg par jour chez six participants et prévoit de faire passer les adolescents d'une étude pharmacocinétique pédiatrique à l'étude OLE après l'évaluation des données de sécurité et de pharmacocinétique.
Larimar a également annoncé une solide position financière avec 203,7 millions de dollars en liquidités et investissements au 30 septembre 2024, prolongeant sa trajectoire financière prévue jusqu'au deuxième trimestre 2026. Selon les données d'InvestingPro, la société maintient un ratio de liquidité générale robuste de 13,1, avec plus de liquidités que de dettes à son bilan. Selon l'analyse de la juste valeur d'InvestingPro, l'action LRMR semble actuellement correctement évaluée. Les investisseurs cherchant des informations plus approfondies peuvent accéder à une analyse financière complète et à 8 ProTips supplémentaires via les rapports de recherche détaillés d'InvestingPro.
L'étude mondiale de confirmation/enregistrement pour le nomlabofusp devrait débuter mi-2025, avec une soumission de demande de licence de produits biologiques (BLA) prévue pour le second semestre 2025 pour soutenir une potentielle approbation accélérée.
Le Dr Carole Ben-Maimon, Présidente et PDG de Larimar, a exprimé son optimisme quant au potentiel thérapeutique du nomlabofusp sur la base de l'ensemble des données recueillies. Le Dr Rusty Clayton, Directeur médical, a souligné la tolérance générale du traitement et le plan d'augmentation de la dose à 50 mg pour tous les participants actuels et nouvellement inscrits.
Malgré deux événements indésirables graves signalés au cours de l'étude OLE, qui se sont résolus en 24 heures, l'essai se poursuit comme prévu. La société a également souligné sa préparation en cours pour une étude de confirmation mondiale et la poursuite de discussions productives avec la FDA. Avec l'action se négociant à 6,17 dollars et des objectifs d'analystes allant de 12,36 à 36 dollars, les abonnés d'InvestingPro peuvent accéder à des métriques d'évaluation détaillées et à des analyses d'experts pour mieux évaluer le potentiel de l'entreprise. La prochaine annonce des résultats est prévue pour le 12 mars 2025.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Larimar Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, Larimar Therapeutics a réalisé des progrès significatifs avec son principal candidat-produit, le nomlabofusp, visant à traiter l'ataxie de Friedreich (AF). Cette thérapie, qui cible la déficience en frataxine, la cause profonde de l'AF, a montré des résultats positifs dans les études de phase 1 et de phase 2. H.C. Wainwright a réaffirmé sa recommandation d'achat pour Larimar, prévoyant 356 millions de dollars de ventes d'ici 2030. Citi et Leerink Partners ont également maintenu leurs recommandations d'achat et de surperformance respectivement, tandis que Wedbush a attribué une note de surperformance, prédisant que le nomlabofusp pourrait générer 1,5 milliard de dollars de revenus d'ici 2031. Jones Trading et Baird ont initié la couverture de Larimar avec des recommandations d'achat et de surperformance, projetant des ventes maximales non ajustées de 1,3 milliard de dollars d'ici 2031 et une probabilité de 60% que le nomlabofusp obtienne l'approbation d'ici 2026, respectivement. Ces développements ont placé Larimar sous un jour positif parmi les investisseurs et les analystes.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.