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L'essai de thérapie génique de Pfizer pour la dystrophie musculaire de Duchenne manque son objectif principal

EditeurNatashya Angelica
Publié le 12/06/2024 22:54
© Reuters
PFE
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NEW YORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) a annoncé aujourd'hui que son étude pivot de phase 3 sur la thérapie génique expérimentale fordadistrogene movaparvovec pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'a pas atteint son objectif principal. L'étude, connue sous le nom de CIFFREO, visait à améliorer la fonction motrice chez des garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD, mais n'a pas réussi à montrer une différence significative par rapport à un placebo.

L'objectif principal de l'étude était d'évaluer les changements dans les capacités motrices à l'aide de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) un an après le traitement. Les critères d'évaluation secondaires, tels que la course/marche de 10 mètres et le temps nécessaire pour se lever du sol, n'ont pas non plus montré d'améliorations significatives dans le groupe traité.

Malgré ces résultats décevants, le profil de sécurité du fordadistrogène movaparvovec a été jugé gérable, la plupart des effets indésirables étant de gravité légère à modérée. Les effets indésirables graves liés au traitement ont généralement réagi à une intervention médicale.

"Nous sommes extrêmement déçus que ces résultats n'aient pas démontré l'amélioration relative de la fonction motrice que nous espérions", a déclaré Dan Levy, MD, PhD, responsable du développement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez Pfizer. Il a souligné l'engagement de l'entreprise à partager les résultats détaillés de l'essai CIFFREO avec les communautés médicales et de défense des patients afin d'informer la recherche future sur la DMD et le développement de traitements.

Pfizer continuera à suivre tous les participants à l'étude CIFFREO et évalue actuellement les prochaines étapes du programme de thérapie génique. L'entreprise a également indiqué que l'étude est en pause de dosage en raison d'un événement indésirable grave et fatal survenu dans un essai de phase 2 connexe appelé DAYLIGHT.

La DMD est une maladie génétique grave caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive, qui se manifeste généralement dans la petite enfance et touche principalement les garçons. La maladie entraîne la perte de la mobilité et affecte les muscles cardiaques et respiratoires, entraînant souvent un décès prématuré.

Pfizer, société biopharmaceutique internationale, est connue pour ses contributions aux soins de santé, notamment le développement de médicaments et de vaccins innovants. L'entreprise a déclaré qu'elle ne prévoyait pas d'actualiser les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué à la lumière de nouvelles informations ou d'événements futurs.

Cet article est basé sur un communiqué de presse de Pfizer Inc. concernant les résultats de l'essai CIFFREO pour le fordadistrogène movaparvovec.

Pfizer Inc. a fait l'objet de plusieurs développements importants. La société pharmaceutique a publié des données encourageantes de son étude CROWN de phase 3, indiquant une prolongation significative de la survie sans progression pour les patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules avancé ALK-positif traités avec LORBRENA® par rapport à XALKORI®.

En outre, Pfizer, avec son partenaire BioNTech, Moderna et Novavax, a participé à la mise au point de vaccins COVID-19 actualisés qui ont donné des résultats prometteurs contre les nouvelles sous-variantes. Ces vaccins sont actuellement en attente d'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Sur le plan juridique, plus de 70 000 procès contre d'anciens fabricants du Zantac, un médicament contre les brûlures d'estomac, y compris Pfizer, sont sur le point de se poursuivre. Cela fait suite à une décision récente d'un juge de la Cour supérieure du Delaware autorisant un témoignage d'expert suggérant que le Zantac pourrait être cancérigène.

En outre, la banque d'investissement Jefferies a maintenu sa note d'achat et son objectif de prix de 32,00 dollars pour les actions Pfizer, malgré les questions concernant l'impact potentiel de l'étude HELIOS-B sur le médicament cardiovasculaire de Pfizer, le Tafamidis. Il s'agit là de l'un des récents développements concernant Pfizer.

Perspectives InvestingPro

Alors que Pfizer Inc. (NYSE: PFE) doit faire face au fait que sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne n'a pas atteint le critère principal de son récent essai, les investisseurs et les parties prenantes peuvent évaluer la santé financière de la société et sa position sur le marché. Voici quelques mesures et perspectives clés d'InvestingPro qui peuvent fournir un contexte plus large à la situation de Pfizer :

Les données d'InvestingPro montrent que Pfizer a une capitalisation boursière substantielle de 156,68 milliards de dollars, ce qui témoigne de sa présence significative dans l'industrie pharmaceutique. Malgré les récents échecs des essais cliniques, la marge bénéficiaire brute de l'entreprise reste solide, à 59,41% pour les douze derniers mois (T1 2024), ce qui témoigne de sa capacité à maintenir la rentabilité de ses activités. En outre, Pfizer offre un rendement des dividendes attrayant de 5,99 %, ce qui pourrait intéresser les investisseurs axés sur le revenu.

Parmi les conseils d'InvestingPro, il convient de noter que Pfizer a toujours versé des dividendes à ses actionnaires, en maintenant ses paiements de dividendes pendant 54 années consécutives, et en augmentant ses dividendes pendant 13 années consécutives. Ces antécédents soulignent l'engagement de l'entreprise à offrir de la valeur à ses actionnaires, malgré les défis posés par la recherche et le développement. Les analystes prévoient que l'entreprise sera rentable cette année, ce qui témoigne de la confiance dans les perspectives financières de Pfizer malgré les récents résultats des essais cliniques.

Pour ceux qui souhaitent approfondir les données financières de Pfizer et l'analyse du marché, d'autres InvestingPro Tips sont disponibles, offrant un aperçu complet des performances et des projections de l'entreprise. Utilisez le code promo PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+ chez InvestingPro, où vous pourrez accéder à un total de 11 conseils pour Pfizer, offrant des perspectives précieuses pour des décisions d'investissement éclairées.

Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.

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