LONDRES - Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) a annoncé que la Commission européenne avait approuvé l'extension de l'utilisation de KALYDECO® (ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les nourrissons âgés d'un mois ou moins présentant des mutations spécifiques du gène CFTR. Ce feu vert réglementaire marque une évolution importante dans la prise en charge de la fibrose kystique, une maladie génétique connue pour réduire l'espérance de vie.
L'autorisation, annoncée aujourd'hui, permet de traiter les nourrissons présentant l'une des neuf mutations du gène CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose). Ces mutations sont les suivantes : R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. KALYDECO® est le premier et le seul médicament approuvé dans l'UE pour traiter la cause profonde de la FK dans ce groupe d'âge pour ces mutations.
Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, et Chief Medical Officer chez Vertex, a souligné l'importance d'un traitement précoce, qui peut potentiellement ralentir la progression de la maladie.
Suite à l'approbation de la Commission européenne, les accords d'accès existants permettront aux patients éligibles en Autriche, en République tchèque, au Danemark, en Irlande, en Norvège, en Suède et aux Pays-Bas d'accéder au traitement dans les plus brefs délais. Au Royaume-Uni, les nourrissons éligibles ont accès à l'indication élargie depuis la fin de l'année 2023, grâce à un accord de remboursement conclu entre Vertex et le National Health Service.
Vertex s'engage à travailler avec les autorités de remboursement de l'Union européenne pour s'assurer que tous les autres patients éligibles puissent avoir accès au traitement. La société continue d'investir dans la recherche et le développement de thérapies pour de multiples maladies génétiques chroniques, en mettant l'accent sur la mucoviscidose, la drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
La mucoviscidose touche plus de 92 000 personnes dans le monde et se caractérise par l'accumulation d'un mucus épais dû à des protéines CFTR défectueuses causées par des mutations du gène CFTR. Cette approbation est basée sur un communiqué de presse de Vertex Pharmaceuticals.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.