CONSHOHOCKEN, Pa. - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) a annoncé l'achèvement du recrutement des patients pour son essai MAESTRO-NASH OUTCOMES, qui évalue le resmetirom comme traitement potentiel de la cirrhose due à la stéatohépatite non alcoolique (NASH) compensée. Cela marque une étape importante vers la mise à disposition potentielle du premier médicament approuvé pour ce groupe de patients à haut risque.
L'étude MAESTRO-NASH OUTCOMES est un essai de phase 3, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, impliquant 845 patients atteints de cirrhose NASH compensée. L'essai a dépassé son objectif initial de recrutement et vise à mesurer la progression vers des événements de décompensation hépatique. Les patients de l'étude ont été randomisés pour recevoir soit 80 mg de resmetirom, soit un placebo correspondant une fois par jour, la durée de l'étude devant s'étendre sur deux à trois ans pour accumuler le nombre requis d'événements cliniques.
La NASH est une cause principale de transplantation hépatique aux États-Unis, en particulier chez les femmes, et représente un fardeau croissant pour les systèmes de santé dans le monde entier. La maladie est associée à des taux élevés de mortalité liée au foie, en particulier lorsque les patients progressent vers des stades plus avancés de fibrose hépatique et de cirrhose. Le PDG de Madrigal, Bill Sibold, a souligné le besoin urgent de thérapies efficaces pour prévenir la progression vers des complications plus graves, y compris la nécessité de transplantations hépatiques.
La confiance de l'entreprise dans l'essai est soutenue par des données positives sur 52 semaines d'une précédente étude de phase 3, MAESTRO-NAFLD-1, qui a examiné 180 patients atteints de cirrhose NASH compensée. La directrice médicale Becky Taub a mis en avant le profil antifibrotique du resmetirom en tant qu'agoniste THR-β ciblant le foie, qui a montré des résultats prometteurs dans les essais antérieurs.
Madrigal mène également d'autres essais cliniques de phase 3, notamment l'étude MAESTRO-NAFLD-1 (Sécurité), pour évaluer la sécurité et la tolérance du resmetirom. Les résultats principaux de l'essai MAESTRO-NAFLD-1 ont été publiés dans Nature Medicine en octobre 2023.
Le resmetirom a déjà reçu une approbation accélérée pour le traitement de la NASH avec fibrose hépatique modérée à avancée sur la base de données antérieures. Un résultat positif de l'essai MAESTRO-NASH OUTCOMES devrait soutenir l'approbation complète de Rezdiffra pour la NASH non cirrhotique et pourrait étendre son indication aux patients atteints de cirrhose NASH compensée.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Madrigal Pharmaceuticals. L'entreprise est dédiée à un leadership à long terme dans la recherche et le développement sur la NASH, visant à façonner le paradigme de traitement de la maladie au cours de la prochaine décennie.
Dans d'autres nouvelles récentes, Madrigal Pharmaceuticals a rapporté des résultats encourageants de son médicament REZDIFFRA, montrant des améliorations de la qualité de vie liée à la santé pour les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) avec fibrose modérée à avancée. Le médicament devrait générer un chiffre d'affaires de 31,3 millions de dollars pour le troisième trimestre 2024, selon les estimations consensuelles. Piper Sandler, maintenant sa notation Surpondérer sur Madrigal Pharmaceuticals, a souligné le fort profil concurrentiel de REZDIFFRA, mettant en avant la transition réussie des essais de phase 2b aux essais de phase 3.
Madrigal a également annoncé la nomination du Dr Michael R. Charlton, un expert renommé en NASH, au poste de Vice-président senior du développement clinique, renforçant son engagement dans la recherche et l'innovation sur la NASH. L'entreprise se prépare à un lancement potentiel de REZDIFFRA en Europe mi-2025, soutenue par une réserve de trésorerie de plus d'1 milliard de dollars au deuxième trimestre 2024. Ce sont les développements récents dans les efforts continus de l'entreprise pour améliorer les options de traitement pour les patients atteints de NASH.
Perspectives InvestingPro
Le récent jalon de Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ:MDGL) dans son essai MAESTRO-NASH OUTCOMES s'aligne avec sa solide position financière et sa performance sur le marché. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise affiche une capitalisation boursière de 4,66 milliards de dollars, reflétant la confiance des investisseurs dans son pipeline de recherche sur la NASH.
Malgré le manque actuel de rentabilité de l'entreprise, avec un ratio P/E négatif de -9,12 sur les douze derniers mois, l'accent mis par Madrigal sur le développement de traitements révolutionnaires pour la NASH a contribué à sa performance boursière impressionnante. Les conseils InvestingPro soulignent que MDGL a délivré un rendement élevé au cours de la dernière année, avec un rendement total du prix de 63,02%.
La solide base financière de l'entreprise est évidente d'après un autre conseil InvestingPro, qui note que Madrigal détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan. Cette stabilité financière est cruciale pour soutenir ses vastes essais cliniques et efforts de recherche dans le domaine du traitement de la NASH.
Pour les investisseurs cherchant une compréhension plus approfondie du potentiel de Madrigal, InvestingPro offre 11 conseils supplémentaires, fournissant une analyse complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.