RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), une société biopharmaceutique axée sur le développement de traitements pour les troubles épileptiques, a annoncé que son essai de phase 3 pour le ganaxolone n'a pas atteint le critère d'évaluation principal. L'essai TrustTSC visait à réduire la fréquence des crises chez les patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), mais les résultats n'ont pas atteint une signification statistique.
L'essai, qui incluait 129 enfants et adultes atteints d'épilepsie liée à la STB, a montré une réduction médiane de la fréquence des crises sur 28 jours de 19,7% pour le ganaxolone contre 10,2% pour le placebo, avec une valeur p de 0,09. Malgré la faveur numérique envers le ganaxolone, l'absence de signification statistique signifie que les résultats sont peu susceptibles de soutenir le dépôt d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA).
Le ganaxolone a été généralement bien toléré dans l'essai, la somnolence étant l'effet indésirable le plus fréquemment signalé. Marinus a noté que le profil de sécurité était cohérent avec les études précédentes.
À la lumière de ces résultats, Marinus a décidé d'interrompre le développement clinique du ganaxolone et met en œuvre des mesures de réduction des coûts, y compris des réductions d'effectifs. La société continuera à soutenir ZTALMY® (suspension orale de ganaxolone) CV, qui est approuvé par la FDA pour les crises associées au trouble de déficience en CDKL5.
De plus, Marinus a engagé Barclays pour explorer des alternatives stratégiques afin de maximiser la valeur pour les actionnaires. Ce processus pourrait conduire à divers résultats, y compris des transactions potentielles, bien qu'il n'y ait aucune certitude quant au résultat ou au calendrier de cette exploration.
L'essai TrustTSC était une étude mondiale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée dans plusieurs pays. Les participants devaient avoir un contrôle inadéquat des crises malgré un traitement avec au moins deux médicaments antiépileptiques antérieurs.
La sclérose tubéreuse de Bourneville est un trouble génétique rare qui peut provoquer des tumeurs non cancéreuses, des anomalies cutanées et des problèmes neurologiques, y compris des crises réfractaires. C'est une cause principale d'épilepsie génétique, avec des manifestations neurologiques observées chez jusqu'à 90% des patients atteints de STB.
Cette annonce a été faite sur la base d'un communiqué de presse de Marinus Pharmaceuticals.
Dans d'autres nouvelles récentes, Marinus Pharmaceuticals a rapporté des résultats prometteurs de son essai de phase 3 RAISE sur le médicament antiépileptique ganaxolone. L'essai a révélé une réduction significative du temps d'arrêt des crises et une diminution du besoin de traitement supplémentaire dans les 24 heures. Bien que n'ayant pas atteint la signification statistique pour l'un de ses critères d'évaluation co-primaires, l'essai a démontré le potentiel du ganaxolone IV comme traitement rapide et efficace de l'état de mal épileptique réfractaire.
En plus de ces développements, Marinus a obtenu un nouveau brevet américain pour son médicament contre l'épilepsie, ZTALMY. Le brevet, qui expire en septembre 2042, couvre le traitement de divers troubles épileptiques. Le Patent Trial and Appeal Board de l'Office américain des brevets et des marques a également confirmé le brevet de Marinus Pharmaceuticals lié à l'utilisation du ganaxolone, assurant les droits exclusifs de la société sur le médicament.
Les revenus nets des produits de la société ont augmenté à 8 millions de dollars pour le deuxième trimestre, principalement grâce à ZTALMY. Marinus prévoit le lancement potentiel de ZTALMY pour la sclérose tubéreuse de Bourneville au second semestre 2025. Malgré une perte nette avant impôts de 35,8 millions de dollars pour le trimestre, la société vise à atteindre ses prévisions de revenus pour 2024, ciblant des revenus nets de produits entre 33 millions et 35 millions de dollars.
Les analystes ont également suivi Marinus de près. TD Cowen a maintenu sa note d'achat sur la société, tandis qu'Oppenheimer a relevé l'action à Surperformance. Les deux sociétés ont exprimé leur confiance dans la conception de l'essai et l'efficacité potentielle du ganaxolone. Ce sont quelques-uns des développements récents chez Marinus Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
À la lumière du récent revers de Marinus Pharmaceuticals avec son essai de phase 3 pour le ganaxolone, les investisseurs peuvent chercher une image plus claire de la santé financière de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Marinus a une capitalisation boursière de 93,09 millions de dollars, reflétant la valorisation actuelle du marché de l'entreprise suite à cette nouvelle.
Le chiffre d'affaires de l'entreprise pour les douze derniers mois au deuxième trimestre 2023 s'élevait à 30,26 millions de dollars, avec une croissance du chiffre d'affaires de 16,56% sur la même période. Cette croissance, bien que positive, pourrait maintenant être éclipsée par l'arrêt du développement clinique du ganaxolone et les mesures de réduction des coûts prévues.
Les conseils InvestingPro mettent en évidence certains aspects critiques de la situation financière de Marinus. L'entreprise "brûle rapidement ses liquidités", ce qui correspond à la mention dans l'article de la mise en œuvre de mesures de réduction des coûts, y compris des réductions d'effectifs. Ce taux de consommation de trésorerie est particulièrement préoccupant étant donné que Marinus "n'est pas rentable au cours des douze derniers mois", un autre conseil InvestingPro qui souligne les défis à venir pour l'entreprise.
Sur une note légèrement positive, un conseil InvestingPro indique que "les actifs liquides dépassent les obligations à court terme", suggérant que Marinus pourrait avoir une certaine flexibilité financière alors qu'elle explore des alternatives stratégiques avec Barclays. Cependant, les investisseurs doivent être conscients que le "prix a considérablement chuté au cours de la dernière année", ce qui est cohérent avec les résultats décevants de l'essai et l'orientation future incertaine de l'entreprise.
Pour ceux qui envisagent l'action de Marinus, il convient de noter que InvestingPro offre 5 conseils supplémentaires qui pourraient fournir plus d'informations sur les perspectives de l'entreprise. Ces conseils supplémentaires pourraient être particulièrement précieux pour les investisseurs évaluant l'impact de ce revers d'essai clinique sur les perspectives à long terme de Marinus.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.