WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA), dont l'action a gagné près de 19% depuis le début de l'année et se négocie actuellement à 14,25$, a annoncé aujourd'hui que les résultats de son étude de phase 2 sur le gel anhydre QTORIN™ 3,9% rapamycine pour le traitement des malformations lymphatiques microkystiques (ML microkystiques) ont été publiés dans le Journal of Vascular Anomalies. L'étude a montré que 100% des participants ont connu une amélioration significative après une période de traitement de 12 semaines. Selon les données d'InvestingPro, les analystes maintiennent un consensus d'achat fort avec des objectifs de prix allant de 30$ à 38$.
Les résultats de l'essai, qui évaluait la sécurité et l'efficacité de QTORIN™ rapamycine, ont indiqué une signification statistique nominale sur plusieurs critères d'efficacité. Notamment, les évaluations de l'impression globale des cliniciens et des patients, ainsi que les évaluations des manifestations cliniques individuelles, ont démontré des résultats positifs. Le traitement a été généralement bien toléré, sans effets indésirables graves liés au médicament signalés. L'analyse d'InvestingPro montre que l'entreprise maintient un score de santé financière "BON" de 2,76, avec un ratio de liquidité générale sain de 2,14.
Les ML microkystiques, une maladie génétique rare caractérisée par des vaisseaux lymphatiques malformés, entraînent des infections récurrentes et une débilitation chronique. Actuellement, plus de 30.000 patients aux États-Unis sont diagnostiqués avec cette affection, sans qu'aucun traitement approuvé par la FDA ne soit disponible.
Palvella Therapeutics, une entreprise spécialisée dans les maladies génétiques rares de la peau, mène actuellement un essai de phase 3 à bras unique, contrôlé par rapport à la ligne de base, nommé SELVA, qui recrute environ 40 sujets. La Food and Drug Administration américaine a accordé à QTORIN™ rapamycine la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin.
L'essai SELVA en cours vise à évaluer davantage le potentiel de QTORIN™ rapamycine, avec des données préliminaires attendues au premier trimestre 2026. En cas de succès, QTORIN™ rapamycine pourrait devenir le premier traitement approuvé pour les ML microkystiques aux États-Unis, établissant potentiellement un nouveau standard de soins.
Ce développement est basé sur un communiqué de presse de Palvella Therapeutics Inc. et ne constitue pas une approbation de l'entreprise ou de ses produits. Pour des informations plus approfondies sur les indicateurs financiers de PVLA et son potentiel de croissance, y compris des ProTips exclusifs et une analyse détaillée de la valorisation, visitez InvestingPro.
Dans d'autres actualités récentes, Palvella Therapeutics et Pieris Pharmaceuticals réalisent des progrès significatifs dans leurs domaines respectifs. Palvella attend les résultats de l'essai TOIVA de phase 2, qui évalue QTORIN rapamycine pour les malformations veineuses cutanées (MV), fin 2025. L'entreprise cible également les malformations lymphatiques microkystiques (ML microkystiques) avec des données de phase 3 attendues début 2026. H.C. Wainwright a montré sa confiance dans le potentiel de Palvella, réaffirmant une recommandation d'achat sur l'action de l'entreprise.
Pendant ce temps, Pieris Pharmaceuticals a annoncé des changements au sein de son conseil d'administration et des mises à jour sur sa fusion en cours avec Palvella Therapeutics. La fusion progresse, Palvella étant destinée à devenir une filiale à part entière de Pieris une fois l'opération achevée. En réponse aux demandes d'informations supplémentaires concernant la fusion, Pieris a fourni des informations complémentaires, y compris des projections financières actualisées pour Palvella jusqu'en 2038.
Ces développements soulignent l'engagement des entreprises à faire progresser leurs innovations médicales respectives et leurs plans stratégiques. Bien qu'il s'agisse de développements récents, il est conseillé aux investisseurs de surveiller de près les futures mises à jour de Palvella Therapeutics et de Pieris Pharmaceuticals.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.