PHILADELPHIE - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), une société de médecine génétique, a présenté de nouvelles données précliniques et cliniques intermédiaires lors du Congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) à Rome, en Italie. Les données suggèrent que leur principal candidat-produit, PBFT02, est prometteur en tant que thérapie génique pour la démence frontotemporale avec mutations GRN (FTD-GRN).
La présentation de la société jeudi a mis en évidence des études précliniques qui ont guidé la sélection du vecteur AAV1 pour l'administration de PBFT02, qui vise à augmenter les niveaux de progranuline dans le système nerveux central (SNC). Des études sur des primates non humains ont démontré que le vecteur AAV1 atteignait des niveaux plus élevés de progranuline humaine dans le liquide céphalorachidien (LCR) par rapport à d'autres vecteurs après une administration intra-cisterna magna.
D'autres résultats précliniques sur des souris knockout Grn ont montré que PBFT02 améliorait l'histopathologie lysosomale et réduisait la neuroinflammation, suggérant que des niveaux plus élevés de progranuline pourraient offrir des avantages supplémentaires. Les données ont également indiqué que PBFT02 atteignait une distribution étendue dans tout le système nerveux chez les primates non humains.
Les données intermédiaires de l'étude clinique upliFT-D ont indiqué que la première dose de PBFT02 était généralement bien tolérée et entraînait des augmentations cohérentes et durables des niveaux de progranuline dans le LCR chez les patients, avec des effets maintenus jusqu'à 12 mois après l'administration.
Le Dr Sue Browne, directrice scientifique, a présenté les résultats, qui soutiennent la stratégie de développement clinique en cours pour PBFT02. Will Chou, M.D., président et PDG de Passage Bio, a exprimé sa confiance dans le vecteur AAV1 et l'administration intracérébrale magna (ICM) comme approche différenciée pour leur thérapie génique.
Le bénéfice clinique potentiel de PBFT02 est étayé par des études précliniques approfondies, qui ont montré des effets positifs sur la fonction lysosomale et la réduction de la neuroinflammation dans un modèle murin de FTD. Passage Bio reste déterminé à faire progresser PBFT02 dans la FTD et à explorer son potentiel thérapeutique dans d'autres maladies neurodégénératives qui pourraient bénéficier de niveaux élevés de progranuline.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Passage Bio.
Dans d'autres nouvelles récentes, Passage Bio, Inc. a réalisé des progrès significatifs dans ses opérations commerciales. La société a déclaré un coût de dépréciation estimé entre 3,5 millions et 5,5 millions de dollars, conformément à son récent accord de sous-location et à ses efforts de restructuration d'entreprise. De plus, Passage Bio a cédé sous licence des traitements pour la gangliosidose GM1, la maladie de Krabbe et la leucodystrophie métachromatique à GEMMA Biotherapeutics, Inc. Cet accord comprend un paiement initial de 10 millions de dollars et des paiements supplémentaires potentiels liés aux étapes commerciales.
Par ailleurs, Canaccord Genuity a maintenu une recommandation d'achat pour Passage Bio, basée sur des données intermédiaires positives de l'étude upliFT-D de phase 1/2. La firme a souligné une augmentation du biomarqueur CSF PGRN au fil du temps, suggérant un potentiel d'augmentation de la valeur de l'action. Cependant, la société évalue actuellement les options pour se conformer à nouveau aux exigences de cotation du Nasdaq, suite à un avis de radiation potentielle en raison de la chute du cours de son action en dessous du prix minimum requis.
Dans un mouvement stratégique, Passage Bio a nommé Thomas Kassberg en tant qu'administrateur de classe I et membre du comité d'audit. Kassberg, avec une vaste expérience en biotechnologie, s'est vu accorder des options d'achat d'actions non incitatives dans le cadre de son package de rémunération. Enfin, Passage Bio a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration américaine pour évaluer son traitement de thérapie génique, PBFT02, chez les patients atteints de démence frontotemporale avec des mutations du gène C9orf72. Ce sont les développements récents dans les efforts continus de Passage Bio.
Perspectives InvestingPro
Alors que Passage Bio (NASDAQ:PASG) continue de faire progresser son candidat prometteur de thérapie génique PBFT02, les investisseurs devraient prendre en compte certaines métriques financières clés et les perspectives d'InvestingPro.
Selon les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Passage Bio s'élève à 35,76 millions de dollars, reflétant la valorisation actuelle de l'entreprise dans le secteur des biotechnologies. Cette capitalisation boursière relativement faible n'est pas rare pour les entreprises de biotechnologie en phase précoce qui se concentrent sur le développement de thérapies novatrices.
Les conseils d'InvestingPro soulignent que Passage Bio détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est crucial pour une entreprise en phase de recherche et développement. Cette position financière offre une certaine marge de manœuvre à l'entreprise pour poursuivre ses programmes cliniques, y compris le développement de PBFT02.
Cependant, il est important de noter que Passage Bio brûle rapidement ses liquidités, comme l'indique un autre conseil d'InvestingPro. C'est typique pour les entreprises de biotechnologie qui investissent massivement en R&D, mais cela souligne l'importance de résultats cliniques réussis et de potentiels besoins de financement futurs.
L'action de l'entreprise se négocie actuellement près de son plus bas sur 52 semaines, ce qui peut présenter une opportunité pour les investisseurs qui croient au potentiel à long terme de PBFT02 et du pipeline de Passage Bio. Cependant, cela doit être pondéré par le fait que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise soit rentable cette année, comme le notent les conseils d'InvestingPro.
Pour les investisseurs recherchant une analyse plus complète, InvestingPro offre des conseils et des perspectives supplémentaires au-delà de ceux mentionnés ici. En fait, il y a 10 autres conseils InvestingPro disponibles pour Passage Bio, qui pourraient fournir un contexte précieux pour comprendre la santé financière et la position sur le marché de l'entreprise alors qu'elle progresse dans ses développements de thérapie génique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.