DURHAM, Caroline du Nord - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), une société spécialisée dans l'édition génique, a annoncé le lancement d'un essai clinique de phase 1 pour PBGENE-HBV, marquant ainsi la première thérapie d'édition génique in vivo pour l'hépatite B chronique à entrer dans des essais cliniques mondiaux. La demande d'essai clinique (CTA) a été approuvée en Moldavie, et d'autres demandes sont en attente dans d'autres régions.
PBGENE-HBV vise à guérir l'hépatite B chronique en ciblant et en éliminant l'ADNccc, la principale source de réplication du virus de l'hépatite B (VHB), et en inactivant l'ADN du VHB intégré dans les cellules hépatiques. Cette approche a le potentiel de fournir une guérison fonctionnelle de la maladie, ce que les traitements actuels ne parviennent pas à réaliser.
La plateforme ARCUS, qui sous-tend PBGENE-HBV, est conçue pour effectuer des éditions géniques précises grâce à une structure compacte et simple. Cette nouvelle thérapie implique l'administration d'un ARNm codant pour une nucléase ARCUS au foie via des nanoparticules lipidiques, qui coupe ensuite spécifiquement le génome viral de l'hépatite B dans les hépatocytes infectés.
Michael Amoroso, Directeur Général de Precision BioSciences, a souligné l'engagement de l'entreprise à faire progresser rapidement le programme clinique en sélectionnant et en traitant des patients en Moldavie. Il a également mis en avant la recherche d'approbations réglementaires supplémentaires pour accélérer le recrutement de l'essai et générer des données cliniques.
Le Dr Murray Abramson, Vice-Président Senior et Responsable du Développement Clinique, a noté la forte prévalence de l'hépatite B chronique en Moldavie et a exprimé sa confiance dans la capacité de l'équipe clinique à faire progresser ce traitement novateur. L'entreprise prévoit de partager plus de détails sur les données de sécurité et les plans de l'essai de phase 1 lors d'un événement pour les investisseurs avant la réunion annuelle de l'AASLD en novembre.
Selon le communiqué de presse, l'hépatite B chronique est un problème de santé mondial majeur, avec environ 300 millions de personnes vivant avec l'infection dans le monde. Les traitements actuels n'offrent qu'une faible chance de guérison fonctionnelle et nécessitent généralement une administration à vie.
Precision BioSciences continuera à soumettre des demandes CTA et IND supplémentaires dans le cadre de sa stratégie réglementaire mondiale pour PBGENE-HBV. L'entreprise fournira des mises à jour au fur et à mesure qu'elle recevra d'autres approbations réglementaires pour commencer à traiter des patients sur d'autres marchés.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Precision BioSciences, Inc.
Dans d'autres actualités récentes, Precision BioSciences a réalisé des progrès significatifs dans la technologie d'édition génique. L'entreprise a soumis des demandes d'essais cliniques pour lancer une étude de phase 1 pour PBGENE-HBV, un traitement potentiellement curatif de l'hépatite B chronique. Cette étape est cruciale car Precision BioSciences vise à s'attaquer à un problème de santé mondial touchant environ 300 millions de personnes, selon l'Organisation Mondiale de la Santé.
L'entreprise a également remanié son équipe de direction clinique avec la nomination du Dr Murray Abramson au poste de Vice-Président Senior, Responsable du Développement Clinique, et de John Fry comme Conseiller Clinique Stratégique. Cette décision s'inscrit dans le cadre de leurs efforts stratégiques pour faire progresser les thérapies d'édition génique. De plus, Precision BioSciences a reçu un paiement de 13 millions de dollars sous forme d'obligation convertible d'Imugene Limited, renforçant ainsi ses ressources financières.
En plus de ces développements, Precision BioSciences s'apprête à partager les données finales de sécurité du candidat clinique et les détails de l'essai de phase 1 en novembre. L'entreprise a également récemment réalisé une vente privée d'actions à son équipe de direction, levant 300.000 dollars pour financer les efforts continus de recherche et développement. Enfin, le collaborateur de Precision BioSciences, iECURE, a reçu la désignation Fast Track de la FDA pour son candidat de thérapie génique ECUR-506, faisant progresser davantage les thérapies d'édition génique de l'entreprise.
Perspectives InvestingPro
Alors que Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) se lance dans cet essai clinique de phase 1 révolutionnaire pour PBGENE-HBV, les investisseurs pourraient trouver particulièrement éclairants les données et conseils en temps réel d'InvestingPro.
Selon les données d'InvestingPro, Precision BioSciences affiche une capitalisation boursière de 61,85 millions de dollars, reflétant sa position de petit acteur dans le secteur des biotechnologies. Cette valorisation relativement modeste pourrait présenter une opportunité pour les investisseurs si PBGENE-HBV s'avère efficace dans les essais cliniques.
Notamment, la croissance des revenus de l'entreprise a été impressionnante, avec une augmentation de 152,15% des revenus trimestriels au deuxième trimestre 2024. Cette croissance substantielle s'aligne avec l'approche innovante de l'entreprise en matière d'édition génique et son potentiel à répondre à des besoins médicaux importants non satisfaits comme l'hépatite B chronique.
Cependant, il est important de noter que Precision BioSciences opère actuellement à perte, avec un résultat d'exploitation ajusté de -7,29 millions de dollars sur les douze derniers mois. Cela n'est pas rare pour les entreprises de biotechnologie en phase de développement clinique, car elles donnent souvent la priorité à la recherche et au développement plutôt qu'à la rentabilité immédiate.
Les conseils d'InvestingPro fournissent des informations supplémentaires qui peuvent être pertinentes pour les investisseurs potentiels. Un conseil indique que l'entreprise "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan", ce qui pourrait être crucial pour financer les essais cliniques en cours et la recherche. Un autre conseil suggère que l'action "se négocie près de son plus bas sur 52 semaines", présentant potentiellement une opportunité d'achat pour ceux qui ont confiance dans les perspectives à long terme de l'entreprise.
Ces perspectives ne sont qu'un échantillon des informations précieuses disponibles via InvestingPro. En fait, il y a 8 conseils supplémentaires répertoriés pour Precision BioSciences sur la plateforme, offrant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Alors que Precision BioSciences fait progresser sa thérapie innovante d'édition génique, ces métriques financières et ces perspectives d'experts peuvent aider les investisseurs à prendre des décisions plus éclairées sur le potentiel de l'entreprise dans le paysage en évolution des biotechnologies.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.