DURHAM, Caroline du Nord - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) a présenté des données précliniques lors du Congrès de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire à Rome, mettant en avant les capacités d'édition génique à haute efficacité de sa plateforme ARCUS. Les données, révélées jeudi, indiquent qu'ARCUS peut réaliser des éditions géniques sophistiquées, telles que des insertions et des remplacements, avec une efficacité notable.
Le potentiel de la plateforme ARCUS s'étend au-delà des méthodes actuelles d'édition génique, en particulier pour les maladies nécessitant une restauration fonctionnelle. Jeff Smith, PhD, Co-fondateur et Directeur de la Recherche, a souligné qu'ARCUS obtient divers résultats d'édition génique grâce à la réparation dirigée par homologie (HDR), qui est moins courante dans les enzymes d'édition génique. L'étude préclinique a montré une efficacité de plus de 85% dans les cellules T et de 39% dans les hépatocytes humains primaires.
Contrairement à d'autres outils d'édition génique limités à des changements de base spécifiques ou à des altérations de gènes, ARCUS peut produire les douze changements de base possibles et permettre des insertions ou des remplacements de gènes entiers. L'enzymologie unique des nucléases ARCUS, y compris une coupure distinctive à 4 paires de bases en surplomb, favorise ses taux élevés de HDR, qui pourraient être exploités pour une édition génique thérapeutique précise.
Precision BioSciences vise à utiliser ARCUS pour des thérapies d'édition génique in vivo, ciblant un large éventail de maladies génétiques et infectieuses où les traitements actuels sont inadéquats. L'approche de l'entreprise diffère dans la façon dont les nucléases ARCUS coupent l'ADN, leur taille et leur simplicité, ce qui pourrait conduire à des résultats thérapeutiques plus définis.
Le communiqué de presse contient également des déclarations prospectives concernant la sécurité, l'efficacité et le développement clinique attendus des candidats-produits de Precision BioSciences, soulignant l'engagement de l'entreprise à faire progresser sa technologie ARCUS dans le domaine de l'édition génique. Cependant, comme pour toutes les déclarations prospectives, elles sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses qui pourraient entraîner des résultats réels sensiblement différents de ceux projetés.
Ces informations sont basées sur un communiqué de presse de Precision BioSciences, Inc.
Dans d'autres actualités récentes, Precision BioSciences a lancé un essai clinique de phase 1 pour PBGENE-HBV, un traitement potentiel pour l'hépatite B chronique, l'essai ayant reçu l'approbation en Moldavie et des demandes étant en attente dans d'autres régions. L'entreprise a également remanié son équipe de direction clinique avec la nomination du Dr Murray Abramson au poste de Vice-président senior, Responsable du développement clinique, et de John Fry comme Conseiller clinique stratégique. Ces changements visent à faire progresser les thérapies d'édition génique de l'entreprise. De plus, Precision BioSciences a reçu un paiement de 13 millions de dollars sous forme d'obligation convertible d'Imugene Limited, renforçant ainsi ses ressources financières.
En ce qui concerne les partenariats, le collaborateur de l'entreprise, iECURE, a reçu la désignation Fast Track de la FDA pour son candidat de thérapie génique ECUR-506. Precision BioSciences a également soumis des demandes supplémentaires d'essais cliniques dans le cadre de sa stratégie mondiale pour PBGENE-HBV et prévoit de partager les données de sécurité et les détails de l'essai de phase 1 en novembre. Il est important de noter que ces développements récents font partie des efforts continus de l'entreprise pour faire progresser les thérapies d'édition génique.
Perspectives InvestingPro
La plateforme innovante ARCUS de Precision BioSciences et son potentiel dans l'édition génique se reflètent dans certaines des métriques financières de l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Precision BioSciences a montré une croissance impressionnante de ses revenus, avec une augmentation de 152,15% du chiffre d'affaires trimestriel au deuxième trimestre 2024. Cette croissance substantielle s'aligne avec les avancées de l'entreprise dans la technologie d'édition génique et ses applications potentielles dans divers domaines thérapeutiques.
Malgré la technologie prometteuse, les investisseurs doivent noter que l'entreprise fonctionne actuellement à perte, avec un résultat d'exploitation ajusté de -7,29 millions de dollars au cours des douze derniers mois. Cela n'est pas inhabituel pour les entreprises de biotechnologie en phase de développement, car elles donnent souvent la priorité à la recherche et au développement plutôt qu'à la rentabilité immédiate.
Les conseils InvestingPro soulignent que Precision BioSciences détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est crucial pour une entreprise investissant massivement dans une technologie de pointe. Ce coussin financier peut fournir à l'entreprise les ressources nécessaires pour poursuivre ses efforts de recherche et développement.
Un autre conseil InvestingPro pertinent indique que l'action se négocie près de son plus bas sur 52 semaines. Cela pourrait présenter une opportunité pour les investisseurs qui croient au potentiel à long terme de la plateforme ARCUS de Precision BioSciences et à ses applications dans les thérapies d'édition génique.
Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro offre 8 conseils supplémentaires pour Precision BioSciences, fournissant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.