SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), une société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour la sépiaptérine auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La demande vise le traitement des patients pédiatriques et adultes souffrant de phénylcétonurie (PCU), englobant tous les sous-types de la maladie.
Le directeur général de la société, Matthew B. Klein, M.D., a déclaré que cet AMM représente la première étape d'une série de demandes mondiales visant à mettre la sépiaptérine à la disposition des patients atteints de PCU dans le monde entier. PTC Therapeutics prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine d'ici le troisième trimestre 2024, et d'autres demandes dans d'autres pays clés, notamment le Brésil et le Japon, devraient être déposées au cours de la même année.
L'AMM s'appuie sur les données de l'essai de phase 3 APHENITY, qui a montré une réduction significative des taux de phénylalanine dans le sang - un marqueur clé de la PCU - chez les patients traités à la sépiaptérine. L'essai a fait état d'une diminution moyenne de 63 % des taux de phénylalanine dans la population traitée, une réduction encore plus importante ayant été observée chez les patients atteints de PCU classique. Notamment, 84% des sujets ont atteint un contrôle de la phénylalanine conforme aux directives thérapeutiques, 22% d'entre eux ayant atteint la normalisation.
En outre, l'étude d'extension ouverte APHENITY en cours indique la durabilité de ces effets thérapeutiques. De plus, une sous-étude sur la tolérance à la phénylalanine a révélé que les patients pouvaient libéraliser leur régime alimentaire tout en maintenant le contrôle de la phénylalanine, ce qui est considéré comme un avantage significatif du traitement à la sépiaptérine.
La sépiaptérine est un précurseur synthétique de la tétrahydrobioptérine, un cofacteur essentiel dans le métabolisme de divers produits métaboliques. Elle est conçue pour être plus biodisponible que la forme synthétique administrée par voie externe et pourrait potentiellement répondre aux besoins d'un plus grand nombre de patients atteints de PCU.
La PCU est une maladie génétique rare qui peut entraîner des dommages neurologiques graves et irréversibles si elle n'est pas correctement prise en charge. Elle est due à un défaut du gène responsable de la dégradation de la phénylalanine, un acide aminé présent dans les protéines et la plupart des aliments. On estime à 58 000 le nombre de personnes atteintes de PCU dans le monde.
PTC Therapeutics se concentre sur la découverte et le développement de médicaments pour les patients atteints de maladies rares. La stratégie de l'entreprise consiste à utiliser son expertise scientifique et clinique ainsi que son infrastructure commerciale mondiale pour fournir des thérapies aux patients dont les options thérapeutiques sont limitées.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de PTC Therapeutics, Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) fait progresser sa stratégie réglementaire mondiale pour la sépiaptérine, les performances financières et boursières de la société donnent un aperçu de sa situation actuelle et de ses perspectives d'avenir. Selon InvestingPro, la capitalisation boursière de la société s'élève à 2,14 milliards de dollars, ce qui reflète l'évaluation de la société biopharmaceutique par le marché au vu de ses derniers développements.
Les données d'InvestingPro indiquent une croissance notable du chiffre d'affaires de 34,2 % au cours des douze derniers mois, au quatrième trimestre 2023, ce qui suggère que la société élargit sa base financière. À cela s'ajoute une impressionnante croissance trimestrielle des revenus de 83,41% au T4 2023, ce qui pourrait indiquer une forte acceptation par le marché de ses produits existants et un potentiel pour ses candidats en cours de développement comme la sépiaptérine.
Cependant, les analystes qui suivent PTCT ont exprimé quelques inquiétudes, comme le reflètent les conseils d'InvestingPro. Ils prévoient une baisse des ventes pour l'année en cours et ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année. PTCT n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois, une tendance que les investisseurs surveilleront de près alors que la société cherche à obtenir les autorisations réglementaires pour ses traitements. Malgré ces difficultés, le cours de PTCT a connu une forte hausse au cours des six derniers mois, signe de l'optimisme des investisseurs ou de leur réaction à des événements spécifiques à l'entreprise ou au secteur.
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La prochaine date de publication des résultats étant fixée au 30 avril 2024, les investisseurs et les parties prenantes suivront de près les indicateurs de performance et les initiatives stratégiques de PTC Therapeutics, alors que la société continue de naviguer dans le paysage complexe des traitements des maladies rares.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.