NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), développeur de thérapies à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, s'apprête à présenter le plan d'un essai de phase 3b de son traitement NurOwn pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La présentation aura lieu lors de la conférence clinique et scientifique de MDA, lundi soir, à l'hôtel Hilton Orlando, en Floride.
L'étude de phase 3b prévue est un essai multicentrique en deux parties visant à confirmer l'efficacité et la sécurité de NurOwn chez des patients atteints de SLA légère à modérée. Elle débutera par une période de 24 semaines randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, suivie d'une extension ouverte de 24 semaines. Le critère d'évaluation principal de l'essai utilisera l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R).
BrainStorm a soumis une demande d'évaluation de protocole spécial (SPA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, afin d'obtenir un accord sur la conception de l'essai, qui vise à soutenir une future demande de mise sur le marché de NurOwn. La demande de SPA est actuellement examinée par la FDA, et BrainStorm attend un retour d'information pour finaliser les détails de l'étude.
Chaim Lebovits, président-directeur général de BrainStorm, a fait part de l'engagement de la société à mettre NurOwn à la disposition des patients atteints de SLA et de son intention de générer des données concluantes grâce à ce nouvel essai. Le Dr Bob Dagher a ajouté que la conception de l'essai incorpore les enseignements des études précédentes afin de maximiser les chances de succès, en se concentrant sur la population des patients atteints de SLA légère à modérée pour une mesure précise de la progression de la maladie.
La société prévoit de publier le poster de la présentation sur son site web après la conférence. L'approche de BrainStorm pour développer NurOwn s'appuie sur la technologie des cellules souches adultes autologues, et le traitement a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la SLA.
Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse de BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) se prépare à présenter son plan d'essai de phase 3b pour NurOwn, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, BrainStorm a une capitalisation boursière d'environ 17,58 millions de dollars. Les mesures de performance de la société indiquent des défis importants, avec un ratio P/E ajusté sur les douze derniers mois au troisième trimestre 2023 à -1,06, reflétant les préoccupations des investisseurs quant à la rentabilité de la société.
Les conseils d'InvestingPro soulignent que BrainStorm brûle rapidement ses liquidités et fonctionne avec un niveau d'endettement modéré. Ces facteurs sont cruciaux pour les parties prenantes compte tenu des coûts associés au développement et à la commercialisation potentielle de thérapies telles que NurOwn. Les conseils notent également que l'action a connu une forte volatilité, ce qui pourrait être lié à la nature spéculative des investissements en biotechnologie et aux activités récentes de l'entreprise.
Malgré ces difficultés, BrainStorm a enregistré une forte performance au cours des trois derniers mois, avec un rendement total de 54,63 %, ce qui indique un regain potentiel de confiance de la part des investisseurs. Cela pourrait être lié à l'anticipation entourant le prochain essai de la société et la demande de SPA auprès de la FDA. Bien que les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, et que l'action ait subi des pertes importantes sur des périodes plus longues, la récente dynamique positive du cours peut refléter l'optimisme quant à l'orientation stratégique de la société.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.