BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), une société de biotechnologie au stade clinique, a reçu l'autorisation de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) de commencer l'essai clinique de phase 2 CONNECT2-EDO51 pour son traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), PGN-EDO51.
L'essai est prévu pour recruter environ 20 garçons et jeunes hommes âgés de six ans ou plus et atteints de DMD qui se prêtent à une approche de saut de l'exon 51.
L'essai CONNECT2-EDO51 est une étude multinationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui administrera sept doses de PGN-EDO51 ou d'un placebo à quatre semaines d'intervalle pendant 24 semaines. L'essai vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du médicament, y compris sa capacité à induire le saut d'exon et la production de dystrophine, qui est cruciale pour la fonction musculaire.
PGN-EDO51 utilise la technologie propriétaire de PepGen, Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO), pour restaurer potentiellement la production d'une protéine de dystrophine tronquée mais fonctionnelle. Cette approche cible la cause première de la DMD, une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive qui entraîne généralement une perte de mobilité, des problèmes cardiaques et des difficultés respiratoires.
Dans les études précliniques, le PGN-EDO51 a donné des résultats prometteurs, montrant des niveaux plus élevés de saut de l'exon 51 chez les primates non humains par rapport à d'autres molécules. De plus, dans une étude de phase 1 avec des volontaires sains, PGN-EDO51 a montré une augmentation de six fois le saut moyen de l'exon 51 par rapport à un oligonucléotide nu après une seule dose.
James McArthur, Ph.D., président et PDG de PepGen, a exprimé son optimisme quant au potentiel du PGN-EDO51 à offrir un traitement transformateur pour les personnes atteintes de DMD. La société mène également l'essai CONNECT1-EDO51 et, ensemble, ces études pourraient potentiellement soutenir l'approbation accélérée du médicament, sous réserve de l'alignement avec les autorités de réglementation.
PepGen se concentre sur l'avancement des thérapies à base d'oligonucléotides pour traiter les maladies neuromusculaires et neurologiques graves. Bien que la société ait fait des déclarations prospectives concernant les avantages attendus de PGN-EDO51 et de sa plateforme EDO, elle reconnaît les risques et les incertitudes inhérents au développement clinique.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de PepGen Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.