BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) a obtenu la désignation de thérapie de percée de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son candidat-médicament zorevunersen, destiné à traiter le syndrome de Dravet, une forme rare d'épilepsie. Cette désignation est cruciale pour l'entreprise de biotechnologie car elle rapproche le médicament d'une potentielle approbation et d'une mise sur le marché.
Le zorevunersen, qui est en passe de devenir le premier traitement modificateur de la maladie pour le syndrome de Dravet, cible une mutation confirmée du gène SCN1A qui n'implique pas de gain de fonction. Les patients atteints du syndrome de Dravet souffrent de crises d'épilepsie sévères qui résistent souvent aux médicaments actuels.
La décision de la FDA fait suite aux résultats positifs des études de phase 1/2a et d'extension en ouvert (OLE), qui ont montré que le zorevunersen réduisait significativement la fréquence des crises et améliorait les mesures cognitives et comportementales chez les patients. Ces bénéfices ont été constatés en plus des effets des médicaments antiépileptiques existants. Le médicament a été généralement bien toléré, avec plus de 600 doses administrées, certains patients recevant le traitement depuis plus de trois ans.
Les actions de Stoke Therapeutics ont connu une hausse de 2,1% dans les échanges avant l'ouverture du marché suite à cette annonce.
L'entreprise est en discussions continues avec la FDA et d'autres organismes de réglementation mondiaux pour faire progresser le zorevunersen vers une étude d'enregistrement de phase 3 mondiale, randomisée et contrôlée. Une mise à jour sur les plans de la phase 3 est attendue d'ici la fin de l'année.
Shamim Ruff, Directrice des affaires réglementaires chez Stoke Therapeutics, a exprimé sa gratitude envers la FDA pour cette désignation et a souligné que les données cliniques suggèrent que le zorevunersen pourrait améliorer considérablement les traitements actuels du syndrome de Dravet en s'attaquant à la cause sous-jacente de la maladie.
La Fondation du Syndrome de Dravet, représentée par sa directrice exécutive Mary Anne Meskis, a également salué cette désignation, soulignant l'urgence de traitements innovants qui vont au-delà de la gestion des symptômes pour s'attaquer à la cause profonde du syndrome de Dravet.
La désignation de thérapie de percée est conçue pour accélérer le processus de développement et d'examen des médicaments destinés à traiter des affections graves lorsque les preuves cliniques préliminaires indiquent un potentiel d'amélioration significative par rapport aux thérapies existantes. Elle offre des avantages tels que les caractéristiques de la désignation Fast Track, des conseils intensifs sur le développement efficace de médicaments et l'implication de hauts responsables de la FDA.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.