Apellis Pharmaceuticals (APLS) a connu une augmentation de 16,3 % de la valeur de ses actions pendant les heures de pré-marché jeudi, après avoir annoncé des résultats initiaux favorables de l'étude VALIANT de phase 3.
En partenariat avec la société biopharmaceutique suédoise Sobi, la recherche a évalué l'efficacité du médicament pegcetacoplan dans le traitement de deux troubles rénaux rares et graves : La glomérulopathie C3 (C3G) et la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexe immun primaire (IC-MPGN), qui n'ont actuellement aucune thérapie approuvée.
L'étude VALIANT a atteint son objectif principal, en montrant une amélioration de 68 % des résultats pour les patients traités au pegcetacoplan par rapport à ceux ayant reçu un placebo, ce résultat étant statistiquement significatif.
Le médicament a également démontré des avantages notables pour des objectifs secondaires importants, notamment une diminution d'au moins 50 % du taux de protéines dans les urines et le maintien de la fonction rénale tel qu'indiqué par le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe).
Les sociétés ont indiqué que les résultats de l'étude étaient uniformes dans divers groupes de patients, comprenant à la fois des jeunes et des adultes, ainsi que des patients ayant des reins d'origine ou transplantés.
"Les résultats ont dépassé nos attentes. Le pegcetacoplan est le premier médicament à l'étude à montrer une diminution aussi prononcée du taux de protéines dans les urines chez les patients atteints de C3G et d'IC-MPGN, ainsi que des preuves corroborant de multiples indicateurs de la gravité de la maladie", a déclaré Jeffrey Eisele, Chief Development Officer d'Apellis. "Suite à l'approbation du pegcetacoplan pour la PNH, nous sommes impatients de présenter ces résultats à la FDA et d'accélérer le processus de mise à disposition de ce médicament pour les patients souffrant de ces maladies rénales sévères."
Le profil de sécurité du pegcetacoplan s'est également révélé positif, la fréquence des effets indésirables étant similaire entre le groupe recevant le médicament et le groupe placebo.
Fortes de ces résultats encourageants, Sobi et Apellis ont l'intention de soumettre les données à l'approbation des autorités réglementaires des États-Unis et de l'Union européenne au début de l'année 2025. Les entreprises s'engagent à mettre sur le marché le plus rapidement possible cette thérapie qui pourrait changer la vie des patients atteints de ces maladies graves, en leur apportant une nouvelle source d'espoir.
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