CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), une société biopharmaceutique au stade clinique, a récemment fait l'objet d'une inspection de surveillance de la recherche biologique (BIMO) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, sans qu'aucune observation ou formulaire 483 de la FDA n'ait été émis, dans le cadre de l'examen en cours de sa demande de licence de produit biologique (BLA) pour pz-cel (prademagene zamikeracel). Ce produit est développé pour traiter l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), une maladie génétique rare.
L'inspection BIMO, qui s'est déroulée du 22 au 24 janvier au siège d'Abeona, a évalué la conduite de l'étude clinique du pz-cel. Cette inspection s'inscrit dans le cadre des efforts déployés par la FDA pour garantir l'intégrité des données soumises en vue de l'approbation de nouveaux produits. Un rapport officiel de la FDA concernant l'inspection sera fourni à une date ultérieure.
À la suite de l'inspection, la FDA a organisé le 25 janvier une réunion d'examen à mi-parcours de la BLA du pz-cel. Au cours de cette réunion, la FDA a indiqué qu'elle ne prévoyait pas de convoquer un comité consultatif pour l'examen du pz-cel et qu'elle n'anticipait pas la nécessité de mettre en place des stratégies d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) à l'heure actuelle. La FDA a également reconfirmé la date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 25 mai 2024, date à laquelle une décision sur l'approbation du pz-cel est attendue.
Le PDG d'Abeona, Vish Seshadri, a exprimé l'engagement de la société à travailler avec la FDA pour accélérer l'examen du pz-cel, dans le but de mettre cette thérapie potentielle à la disposition des patients dès que possible.
Abeona est spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires et géniques pour les maladies graves. L'usine de fabrication de la société, qui a produit le pz-cel utilisé dans son essai de phase 3 VIITAL™, est prête à soutenir la production commerciale dès l'approbation de la FDA. Outre le pz-cel, le portefeuille d'Abeona comprend des thérapies géniques à base d'AAV pour les maladies ophtalmiques et des recherches sur les capsides AAV de nouvelle génération afin d'améliorer l'administration pour diverses maladies.
Cet article est basé sur un communiqué de presse d'Abeona Therapeutics Inc. et ne contient aucune approbation ou spéculation.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.