NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies génétiques pour les maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd'hui l'extension de son essai clinique de phase 1/2 en cours pour son produit de thérapie génique, NGN-401, destiné aux patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett. L'essai inclura désormais des patients supplémentaires et une nouvelle cohorte d'escalade de dose.
Le protocole de l'essai a été mis à jour pour inclure huit patients dans la cohorte 1, qui recevront une dose totale de 1×10^15 génomes de vecteur administrés par voie intracérébroventriculaire. Notamment, l'approche de dosage échelonné précédemment employée dans la Cohorte 1 a été supprimée, ce qui permet de doser en parallèle les patients restants. Ce changement devrait permettre d'accélérer l'achèvement du dosage de la Cohorte 1, désormais prévu pour le second semestre 2024.
Une nouvelle cohorte 2 a également été introduite, visant à recruter un total de huit patients qui recevront une dose plus élevée de 3×10^15 génomes totaux du vecteur. Les trois premiers patients de cette cohorte recevront leur dose de manière échelonnée, le premier patient étant attendu au deuxième trimestre 2024. Après un examen de la sécurité par le Comité de surveillance des données et de la sécurité, les autres patients seront également traités en parallèle.
De plus, l'essai a mis en place un régime d'immunosuppression ciblé pour la Cohorte 2 afin d'atténuer les réponses immunitaires potentielles liées au vecteur du virus adéno-associé utilisé dans la thérapie. Ce régime comprend du rituximab, du sirolimus et un traitement raccourci de corticostéroïdes, tandis que la cohorte 1 continuera à recevoir uniquement des corticostéroïdes.
La société a indiqué que le NGN-401 a été bien toléré et qu'aucun événement indésirable grave ou signe de toxicité n'a été observé chez les patients à ce jour. Les données cliniques intermédiaires de la Cohorte 1 devraient être communiquées au quatrième trimestre 2024, et les données supplémentaires de la Cohorte 2 sont attendues au second semestre 2025.
NGN-401 utilise la technologie de régulation génique EXACT, propriété de Neurogene, conçue pour délivrer des niveaux contrôlés d'expression du gène MECP2, ce qui est crucial pour traiter le syndrome de Rett sans provoquer les effets toxiques associés à la surexpression.
Cette expansion de l'essai clinique s'aligne sur l'approche stratégique de Neurogene visant à développer des données plus complètes pour appuyer les futures discussions réglementaires concernant le NGN-401. Les informations fournies ici sont basées sur un communiqué de presse de Neurogene Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.