MONTPELLIER, France - Sensorion (EPA:ALSEN), une société de biotechnologie spécialisée dans le traitement de la perte auditive, a reçu l'autorisation réglementaire de commencer un essai clinique de phase 1/2 en France pour son candidat de thérapie génique SENS-501. L'essai, nommé Audiogene, est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du SENS-501 chez des enfants âgés de 6 à 31 mois qui souffrent d'une perte auditive sévère à profonde due à des mutations du gène OTOF.
L'approbation fait suite à des études précliniques approfondies et à la fabrication réussie du produit de thérapie génique. L'essai vise à tirer parti de la plasticité optimale du système auditif dans la petite enfance pour aider les enfants atteints à développer des capacités normales de parole et de langage. Le principal critère d'évaluation pour la cohorte d'escalade de dose est la sécurité, tandis que le principal critère d'évaluation de l'efficacité pour la cohorte d'expansion de dose est la réponse du tronc cérébral auditif.
Nawal Ouzren, PDG de Sensorion, a déclaré que l'approbation représente une étape importante, positionnant Sensorion comme un leader dans les thérapies géniques pour la perte auditive. En l'absence de traitements curatifs approuvés pour la surdité congénitale causée par des mutations du gène OTOF, ce développement répond à un besoin médical critique non satisfait.
Le professeur Natalie Loundon, coordinatrice de l'étude, a souligné l'impact potentiel de SENS-501, en insistant sur la nécessité de disposer d'infrastructures hospitalières de pointe et d'équipes soignantes qualifiées pour l'administration de thérapies géniques par injection unique.
SENS-501 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'EMA et a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA au quatrième trimestre 2022. La thérapie génique est issue de la collaboration de Sensorion avec l'Institut Pasteur, qui a débuté en 2019, et fait partie du projet RHU AUDINNOVE, soutenu par l'Agence nationale de la recherche.
Sensorion prévoit d'annoncer l'inclusion du premier patient dans l'essai au second semestre 2024. Cet article est basé sur une déclaration de communiqué de presse de Sensorion.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.