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AVROBIO, Inc. est une société de thérapie génique au stade clinique. La société se concentre sur le développement de thérapies géniques curatives ex vivo à base de lentiviraux pour traiter les patients atteints de maladies rares selon un schéma de traitement à dose unique. Ses thérapies géniques utilisent des cellules souches hématopoïétiques prélevées sur le patient, puis modifiées par un vecteur lentiviral pour insérer l'équivalent d'une copie fonctionnelle du gène muté dans la maladie cible. La société se concentre sur un groupe de maladies génétiques rares, appelées troubles lysosomiaux, qui sont principalement traitées par des thérapies de remplacement enzymatique. Son portefeuille de produits comprend quatre programmes de thérapie génique HSC : AVR-RD-02 pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3 ; AVR-RD-04 pour le traitement de la cystinose ; AVR-RD-05 pour le traitement de la mucopolysaccharidose neuronopathique de type II (MPS-II) ou syndrome de Hunter ; et AVR-RD-03 pour le traitement de la maladie de Pompe.
Nom | Age | Depuis | Titre |
---|---|---|---|
Philip J. Vickers | 64 | 2019 | Independent Director |
Annalisa Lisa Mary Jenkins | 59 | 2018 | Independent Director |
Bruce L. Booth | 50 | 2016 | Independent Chairman of the Board |
Christopher Paige | 70 | 2016 | Independent Director |
Gail M. Farfel | 60 | 2020 | Director |
Phillip B. Donenberg | 63 | 2018 | Independent Non-Employee Director |
Ian T. Clark | 64 | 2018 | Independent Director |
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