BridgeBio Pharma, Inc. est une société biopharmaceutique commerciale qui découvre, crée, teste et fournit des médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques et de cancers. Ses produits en cours de développement comprennent AG10, une petite molécule orale de nouvelle génération qui stabilise presque complètement la TTR et qui fait l'objet d'un essai clinique de phase 3 pour le traitement de l'amylose TTR, ou cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) ; l'infigratinib à faible dose, un inhibiteur oral sélectif de la tyrosine kinase FGFR1-3, qui fait l'objet d'une étude pivot de phase 3 en double aveugle et contrôlée par placebo pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie ; et le BBP-631, un produit candidat de transfert de gène AAV5 qui fait l'objet d'un essai clinique de phase 1/2 pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales, ou HCS, due à une déficience en 21-hydroxylase, ou 21OHD. La société développe également Encaleret, une petite molécule antagoniste du récepteur de détection du calcium, ou CaSR, qui est en essai clinique de phase 3 pour le traitement de l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1, ou ADH1 ; et BBP-418, un pro-médicament substrat de glycosylation qui est en essai clinique de phase 3 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). En outre, elle développe des produits pour les maladies mendéliennes, l'oncologie et la thérapie génique. BridgeBio Pharma, Inc. a des accords de licence et de collaboration avec la Leland Stanford Junior University et Leidos Biomedical Research, Inc. La société a été fondée en 2015 et son siège social se trouve à Palo Alto, en Californie.