Design Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. La société se concentre sur la recherche et le développement de molécules GeneTAC, une nouvelle classe de petites molécules thérapeutiques chimériques ciblées sur les gènes, conçues pour modifier la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions de nucléotides. Le principal produit candidat de la société est l'ataxie de Friedreich (FA). Son deuxième produit candidat est la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs (FECD). La société fait également progresser son programme GeneTAC pour traiter d'autres maladies monogéniques graves causées par des répétitions de nucléotides. La FA est une maladie monogénique dévastatrice, autosomique récessive et progressive. Le programme FECD est axé sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour la FECD. La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie neuromusculaire monogénique, autosomique dominante et progressive qui affecte les muscles squelettiques, le cœur, le cerveau et d'autres organes.