Gain Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur le développement de nouvelles petites molécules thérapeutiques pour traiter des maladies dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les troubles du système nerveux central (SNC), les troubles du stockage lysosomal (LSD), les troubles métaboliques et d'autres maladies qui peuvent être ciblées par la dégradation des protéines, comme l'oncologie. Sa plateforme de découverte de médicaments, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), permet de découvrir de nouveaux sites de liaison allostérique sur des protéines impliquées dans une maladie et d'identifier des petites molécules exclusives qui se lient à ces sites pour moduler la fonction de la protéine et traiter la cause sous-jacente de la maladie. Son principal produit candidat, GT-02287, est développé pour le traitement de la maladie de Parkinson GBA1, y compris la restauration de la fonction de la GCase, la réduction des substrats lipidiques toxiques et des formes toxiques d'alpha-synucléine, l'amélioration de la survie des neurones dopaminergiques et l'augmentation des niveaux de dopamine.