Vertex Pharmaceuticals Incorporated est une société mondiale de biotechnologie. La Société se concentre sur le développement de médicaments qui traitent la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK). Son pipeline comprend des programmes cliniques de stade intermédiaire et avancé dans la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la douleur aiguë et neuropathique, l'insuffisance rénale à médiation APOL1, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1 antitrypsine, et des programmes de stade précoce dans des maladies telles que dystrophies musculaires. Ses médicaments commercialisés sont TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) et KALYDECO (ivacaftor). La société dispose d'un pipeline de thérapies expérimentales à base de petites molécules, cellulaires et génétiques dans d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la maladie rénale à médiation APOL1, la douleur, le diabète de type 1, l'alpha- 1 déficit en antitrypsine et dystrophie musculaire de Duchenne.