Larimar Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur le développement de traitements pour des maladies rares complexes en utilisant sa plateforme technologique de peptides pénétrant dans les cellules (CPP). Le composé principal de la société, CTI-1601, est en cours de développement comme traitement potentiel de l'ataxie de Friedreichs (FA). CTI-1601 est une protéine de fusion recombinante administrée par voie sous-cutanée, destinée à délivrer de la frataxine humaine (FXN), une protéine essentielle, aux mitochondries des patients atteints de FA. L'AF est une maladie rare, progressive et mortelle dans laquelle les patients sont incapables de produire suffisamment de frataxine (FXN) en raison d'une anomalie génétique. La société se concentre également sur l'utilisation de sa plateforme de délivrance intracellulaire pour concevoir d'autres protéines de fusion destinées à cibler d'autres maladies rares caractérisées par des déficiences en composés bioactifs intracellulaires. Sa plateforme CPP permet à une molécule thérapeutique de traverser la membrane cellulaire afin d'atteindre des cibles intracellulaires.