Lundi, H.C. Wainwright a initié la couverture de Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), une entreprise de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique, avec une recommandation d'achat et un objectif de cours de 28,00$. La firme a mis en avant la plateforme propriétaire de l'entreprise, Silence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi), comme une innovation clé, en particulier avec son candidat principal, BB-301, pour le traitement de la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP).
La DMOP est une maladie génétique rare et dégénérative progressive qui affecte la fonction musculaire des yeux, de la gorge et éventuellement d'autres parties du corps. Elle se manifeste généralement chez les adultes entre 40 et 60 ans. Actuellement, il n'existe aucun traitement disponible pour la DMOP, qui peut entraîner des difficultés de vision, de déglutition, d'élocution et de marche à mesure que la maladie progresse.
BB-301 représente une approche thérapeutique novatrice en co-exprimant une Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) optimisée par codon et deux petits ARN inhibiteurs (siARN) pour cibler le gène PABPN1 mutant associé à la DMOP. La thérapie vise à réduire au silence l'expression du gène défectueux tout en permettant l'expression d'une version fonctionnelle pour le remplacer.
L'analyste de H.C. Wainwright a noté que BB-301 a déjà montré des données cliniques favorables chez deux patients atteints de DMOP, et que d'autres sujets devraient fournir des données supplémentaires dans les mois à venir. La firme estime que des résultats positifs chez un nombre relativement restreint d'individus atteints de DMOP pourraient soutenir l'approbation potentielle de BB-301.
L'établissement d'un objectif de cours de 28,00$ reflète la confiance de l'analyste dans le potentiel de BB-301 à devenir une option de traitement significative pour la DMOP, compte tenu de l'absence de thérapies actuelles et des résultats cliniques précoces prometteurs. L'accent mis par Benitec BioPharma sur la médecine génétique et le développement de sa plateforme ddRNAi positionne l'entreprise comme une force émergente dans le domaine de la thérapie génique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.