CAMBRIDGE, Massachusetts - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) a annoncé des résultats positifs préliminaires de son essai de phase 2 HELIOS sur l'AMX0035 chez les adultes atteints du syndrome de Wolfram, une maladie rare et progressive. L'essai a démontré une amélioration de la fonction pancréatique, une mesure clé de la progression de la maladie, sur une période de traitement de 24 semaines.
L'essai HELIOS a évalué 12 adultes atteints du syndrome de Wolfram, une affection qui touche environ 3.000 personnes aux États-Unis et qui se caractérise par le diabète, l'atrophie du nerf optique et la neurodégénérescence. Le critère d'efficacité principal, la réponse du peptide C, a montré une augmentation par rapport à la valeur de base après 24 semaines, indiquant une amélioration de la fonction pancréatique, contrairement à l'attente typique d'un déclin dû à la progression de la maladie.
Les critères secondaires, notamment le contrôle glycémique et la vision, ont également montré des améliorations ou une stabilisation. Les impressions globales de changement rapportées par les patients et les médecins ont indiqué une stabilité ou une amélioration de la maladie chez tous les participants.
Les données à long terme des participants ayant terminé les évaluations à la semaine 36 et à la semaine 48 ont révélé des améliorations soutenues dans le temps. Le profil de sécurité de l'essai était cohérent avec les données précédentes, l'AMX0035 étant bien toléré et la plupart des effets indésirables étant légers ou modérés.
Sur la base de ces résultats, Amylyx prévoit de discuter d'un programme de phase 3 avec la FDA et de fournir une mise à jour en 2025. La société a obtenu la désignation de médicament orphelin pour l'AMX0035 dans le traitement du syndrome de Wolfram par la FDA et la Commission européenne.
Les données préliminaires de HELIOS seront présentées lors d'une webdiffusion en direct aujourd'hui à 13h30 ET. Cette annonce est basée sur un communiqué de presse.
Dans d'autres nouvelles récentes, Amylyx Pharmaceuticals a annoncé des résultats positifs de son essai de phase 2 HELIOS évaluant l'AMX0035 pour le traitement du syndrome de Wolfram, démontrant des améliorations de la fonction pancréatique et d'autres marqueurs de santé chez les participants. La société a également publié ses résultats financiers du deuxième trimestre 2024, révélant une perte nette de 72,7 millions € et une position de trésorerie substantielle de 309,8 millions €, qui devrait soutenir les opérations jusqu'en 2026. Amylyx a également fait des progrès significatifs dans son portefeuille avec l'acquisition d'Avexitide, un traitement pour l'hypoglycémie hyperinsulinémique qui a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA. La société prévoit de lancer le développement de phase 3 pour Avexitide dans l'année à venir.
De plus, Amylyx a fourni des mises à jour sur d'autres programmes clés, notamment des traitements pour la maladie d'Alzheimer, la dégénérescence axonale et diverses autres affections. La société maintient un focus sur les actifs actuels tout en restant ouverte à d'éventuels ajouts au pipeline. Ces développements récents offrent un aperçu des efforts et des progrès en cours chez Amylyx Pharmaceuticals.
Lors de leur alerte résultats du deuxième trimestre 2024, les dirigeants de la société ont discuté de ces résultats financiers et des mises à jour de leurs programmes cliniques. La solide position de trésorerie de la société et l'acquisition d'Avexitide ont été soulignées, ainsi que le début anticipé du développement de phase 3 pour Avexitide dans l'année à venir. Ce sont les récents faits saillants d'Amylyx Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Les résultats positifs de l'essai d'Amylyx Pharmaceuticals pour l'AMX0035 dans le syndrome de Wolfram arrivent à un moment crucial pour l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Amylyx a affiché une croissance impressionnante de son chiffre d'affaires de 55,71% au cours des douze derniers mois jusqu'au deuxième trimestre 2023, atteignant 298,76 millions €. Cette trajectoire de croissance s'aligne bien avec le développement continu de traitements prometteurs comme l'AMX0035 par l'entreprise.
Cependant, il est important de noter qu'Amylyx fonctionne actuellement à perte, avec un résultat d'exploitation ajusté de -177,76 millions € pour la même période. Ce n'est pas inhabituel pour les entreprises biopharmaceutiques qui investissent massivement dans la recherche et le développement, en particulier celles qui se concentrent sur des maladies rares comme le syndrome de Wolfram.
Un conseil InvestingPro suggère que le cours de l'action d'Amylyx a considérablement sous-performé le marché au cours de l'année écoulée, avec un rendement total du prix sur un an de -77,19%. Cela pourrait indiquer que le marché n'a pas encore pleinement intégré le potentiel de l'AMX0035 et d'autres produits en développement. Un autre conseil InvestingPro note que les analystes ont revu à la hausse leurs prévisions de bénéfices, ce qui pourrait refléter une confiance croissante dans les perspectives de l'entreprise suite à des résultats d'essais positifs comme ceux de l'étude HELIOS.
Pour les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro propose 12 conseils supplémentaires pour Amylyx Pharmaceuticals, offrant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.