SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) a annoncé le lancement d'une cohorte de biomarqueurs pour son essai FORTITUDE de phase 1/2, qui évalue le delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). L'entreprise biopharmaceutique, spécialisée dans les thérapies à base d'ARN, vise une voie d'approbation accélérée potentielle avec un recrutement dans la cohorte de biomarqueurs qui devrait s'achever au premier semestre 2025, et une cohorte fonctionnelle qui devrait débuter dans la même période.
Del-brax est le premier traitement expérimental visant à s'attaquer à la cause profonde de la FSHD en ciblant le gène DUX4, responsable de la maladie. La FSHD est une maladie génétique rare caractérisée par une faiblesse musculaire progressive, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. La cohorte de biomarqueurs évaluera l'impact d'une dose de 2 mg/kg de del-brax administrée toutes les six semaines sur l'expression des gènes régulés par DUX4 et les biomarqueurs circulants chez des patients âgés de 16 à 70 ans.
Les données initiales de l'essai ont montré des résultats prometteurs, avec del-brax démontrant des réductions des gènes régulés par DUX4, des diminutions des nouveaux biomarqueurs circulants et de la créatine kinase, ainsi que des tendances d'amélioration fonctionnelle à quatre mois, avec une sécurité et une tolérance favorables. Ces résultats ont été présentés lors du 31e Congrès international de recherche de la FSHD Society plus tôt cette année.
L'essai FORTITUDE est une étude randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de del-brax. L'essai comprend également une étude d'extension en ouvert, FORTITUDE-OLE, offrant une évaluation à long terme de la sécurité et de la tolérance du médicament pour les participants ayant terminé l'étude FORTITUDE.
Le del-brax d'Avidity a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et de l'Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi que la désignation Fast Track de la FDA. La mission de l'entreprise est d'améliorer profondément la vie des patients en proposant de nouvelles thérapies à base d'ARN, en se concentrant sur les maladies musculaires rares.
Cet article est basé sur un communiqué de presse, présentant le lancement de la cohorte de biomarqueurs comme une étape clé dans la stratégie d'Avidity pour potentiellement accélérer le processus d'approbation du del-brax. L'entreprise fait progresser ses études cliniques avec urgence pour offrir une nouvelle option de traitement potentielle aux personnes vivant avec la FSHD.
Dans d'autres actualités récentes, Avidity Biosciences a connu des progrès significatifs dans ses essais cliniques. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique partielle sur le candidat-médicament d'Avidity, le del-desiran, ouvrant la voie à la poursuite de l'essai HARBOR de phase 3. Cette décision fait suite aux résultats préliminaires positifs d'un essai clinique de phase 1/2 pour un autre candidat thérapeutique, le delpacibart zotadirsen.
Avidity Biosciences a également annoncé une offre publique d'actions ordinaires de 250 millions de dollars, gérée par Leerink Partners et TD Cowen, pour soutenir ses programmes cliniques et faire progresser sa recherche et développement. Goldman Sachs et TD Cowen ont réitéré leur recommandation d'achat sur l'action d'Avidity, soulignant le potentiel de ses médicaments del-brax et del-desiran, avec des ventes maximales projetées de 2,7 milliards de dollars et 4,0 milliards de dollars, respectivement.
Les analystes de BofA Securities et Wells Fargo ont également maintenu des notations positives sur l'action d'Avidity, reflétant les développements récents. Ceux-ci incluent l'octroi par la FDA de la désignation de thérapie révolutionnaire au principal médicament expérimental d'Avidity, le delpacibart etedesiran, pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1. Ce sont les derniers développements dans le parcours de l'entreprise.
Perspectives InvestingPro
L'annonce récente par Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) de la cohorte de biomarqueurs pour son essai FORTITUDE s'aligne avec l'accent mis par l'entreprise sur le développement de thérapeutiques innovants à base d'ARN. Malgré les progrès cliniques prometteurs, les données d'InvestingPro révèlent certains défis financiers que les investisseurs devraient prendre en compte.
Au cours des douze derniers mois se terminant au deuxième trimestre 2024, Avidity a déclaré un chiffre d'affaires de 10,6 millions de dollars, avec une croissance modeste de 8,15%. Cependant, les finances de l'entreprise reflètent le profil typique d'une société biopharmaceutique en phase clinique investissant massivement dans la recherche et le développement. Cela se manifeste par un bénéfice brut négatif de 220,7 millions de dollars et une marge de résultat d'exploitation de -2690,64%.
Les conseils InvestingPro soulignent qu'Avidity "détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan" et que "les actifs liquides dépassent les obligations à court terme", ce qui constitue des indicateurs positifs pour une entreprise du secteur biotechnologique à forte intensité de capital. Ces facteurs offrent une flexibilité financière alors qu'Avidity fait progresser ses programmes cliniques, y compris l'essai del-brax pour la FSHD.
Le marché semble optimiste quant au potentiel d'Avidity, l'action affichant un rendement remarquable de 775,64% au cours de l'année écoulée. Cela s'aligne avec le conseil InvestingPro notant un "rendement élevé au cours de la dernière année". Cependant, les investisseurs doivent être conscients que l'entreprise "n'est pas rentable au cours des douze derniers mois" et que "le bénéfice net devrait baisser cette année", reflétant les investissements continus dans le développement clinique.
Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie, InvestingPro propose 10 conseils supplémentaires pour Avidity Biosciences, offrant une vue plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.