LOS ANGELES - Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ:IMMX), une société biopharmaceutique en phase clinique avec une capitalisation boursière d'environ 70 millions de dollars, a annoncé des données cliniques actualisées de phase 1/2 pour sa thérapie CAR-T NXC-201, montrant un taux de réponse complète de 75% chez les patients atteints d'amyloïdose AL en rechute/réfractaire. Selon les données d'InvestingPro, la société maintient une forte position de liquidité avec un ratio de liquidité générale de 3,47, indiquant une solide stabilité financière à court terme. Les données, présentées lors de la 66e réunion annuelle de l'American Society of Hematology, ont indiqué une durée de réponse du meilleur répondeur de 31,5 mois, toujours en cours au 9 décembre 2024.
L'étude a impliqué 16 patients qui avaient rechuté ou étaient réfractaires à une médiane de quatre lignes de traitement antérieur. Ces patients ont reçu des doses variables de cellules CAR+T, la majorité recevant la dose la plus élevée. Les données de sécurité et d'efficacité ont révélé un taux de réponse global de 94%, avec un taux de réponse complète de 75%. Bien que les résultats cliniques soient prometteurs, l'analyse d'InvestingPro révèle que l'entreprise brûle actuellement rapidement ses liquidités, bien qu'elle maintienne plus de liquidités que de dettes dans son bilan. Les abonnés InvestingPro ont accès à 8 informations clés supplémentaires sur la santé financière d'IMMX. De plus, un taux de réponse organique de 62% a été observé chez les patients évaluables. Notamment, il n'y a eu aucun cas de syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS), et la durée médiane du syndrome de libération de cytokines (CRS) était de deux jours.
Ilya Rachman, M.D., Ph.D., PDG d'Immix Biopharma, a exprimé son optimisme quant au pourcentage élevé de répondeurs complets et au profil de tolérance de la thérapie, soulignant l'importance pour les patients atteints d'amyloïdose AL en rechute/réfractaire, une condition pour laquelle il n'existe actuellement aucun médicament approuvé par la FDA.
La société se réjouit de faire progresser cette thérapie pour les patients américains, comme l'a déclaré le CFO Gabriel Morris. La thérapie NXC-201 a reçu la désignation de médicament orphelin pour l'amyloïdose AL par la FDA américaine et l'EMA européenne.
L'amyloïdose AL est une maladie rare causée par des protéines amyloïdes mal repliées produites par des cellules plasmatiques anormales, entraînant des dommages aux organes et des taux de mortalité élevés. La prévalence estimée de l'amyloïdose AL en rechute/réfractaire aux États-Unis est en augmentation, avec un marché qui devrait atteindre 6 milliards de dollars d'ici 2025. Malgré l'opportunité de marché significative, les actions IMMX ont connu un rendement de -63% depuis le début de l'année, bien que les analystes maintiennent un objectif de prix de 7 dollars, suggérant un potentiel de hausse par rapport au prix de négociation actuel de 2,33 dollars.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse d'Immix Biopharma, Inc. Les déclarations prospectives de la société soulignent les avantages potentiels de NXC-201 et les essais cliniques anticipés. Cependant, ces déclarations ne sont pas des garanties de performance future et sont soumises à des risques et incertitudes.
Dans d'autres nouvelles récentes, Immix Biopharma a fait des progrès significatifs dans ses essais cliniques, en particulier l'essai NEXICART-2. H.C. Wainwright a maintenu une recommandation d'achat pour Immix, soulignant les progrès de l'essai et le potentiel de NXC-201, une thérapie cellulaire CAR-T. L'essai NEXICART-2 est passé à une nouvelle phase avec un dosage de 450M cellules CAR+T NXC-201, suite à l'achèvement réussi de la première cohorte.
Simultanément, Immix Biopharma a élargi son étude américaine de phase 1b/2 de la thérapie CAR-T NXC-201 pour inclure trois nouveaux sites d'essais cliniques. L'expansion est un développement récent, s'appuyant sur les résultats prometteurs de l'étude NEXICART-1 menée hors des États-Unis.
Un autre développement clé est l'ajout du Dr Raymond Comenzo, un expert renommé de l'amyloïdose AL, au Conseil consultatif scientifique de sa filiale Nexcella. Cela devrait renforcer le développement par l'entreprise de traitements avancés pour l'amyloïdose AL.
De plus, Immix Biopharma a nommé Crowe LLP comme son nouvel auditeur, et a reçu une désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour NXC-201. La société progresse également avec son produit expérimental de phase III, RenovoGem™. Ces développements soulignent les efforts continus d'Immix Biopharma dans l'industrie biopharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.