BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), une société de biotechnologie en phase clinique avec une capitalisation boursière actuelle de 180 millions de dollars et une forte position de liquidité selon les données d'InvestingPro, a annoncé des résultats intermédiaires positifs de son essai ENERGY 1 et de son Programme d'Accès Élargi (PAE), évaluant le médicament expérimental INZ-701 chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints de déficience en ENPP1. Les données ont révélé des améliorations des taux de survie, de la fonction cardiaque, et des réductions des calcifications artérielles et de l'hypophosphatémie, sans effets indésirables graves liés au traitement signalés.
L'essai ENERGY 1 et le PAE ont évalué l'efficacité de l'INZ-701 chez les patients atteints de calcification artérielle généralisée infantile (CAGI), une forme sévère de déficience en ENPP1. Bien que l'entreprise maintienne un ratio de liquidité générale sain de 7,68 et détienne plus de liquidités que de dettes, l'analyse d'InvestingPro indique qu'une consommation rapide de trésorerie reste un élément clé à considérer pour les investisseurs. Le traitement a conduit à un taux de survie de 80% au-delà de la première année pour les nourrissons impliqués dans l'étude, une augmentation significative par rapport au taux de survie historique de 50%. De plus, tous les patients survivants ont montré des réductions substantielles ou une stabilisation des calcifications artérielles, et des améliorations de la fraction d'éjection ventriculaire gauche.
Inozyme a également terminé le recrutement pour son essai pivot ENERGY 3 chez les patients pédiatriques atteints de déficience en ENPP1, avec des données principales attendues début 2026. L'essai vise à soutenir l'utilisation de l'INZ-701 pour traiter le rachitisme, un critère d'évaluation clinique clé.
De plus, l'entreprise a reçu des orientations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour son essai pivot ASPIRE prévu, qui se concentrera sur les complications sévères de la déficience en ABCC6 chez les enfants. La conception de l'essai a reçu un soutien préliminaire des régulateurs, et Inozyme affine le protocole d'étude avec l'intention de lancer l'essai début 2026.
La déficience en ENPP1 et la déficience en ABCC6 sont des troubles génétiques rares qui entraînent de graves complications de santé, notamment des calcifications artérielles, du rachitisme et des problèmes cardiovasculaires. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour ces affections.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'Inozyme Pharma Inc. et reflète les efforts continus de l'entreprise pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine des maladies rares affectant la santé osseuse et la fonction des vaisseaux sanguins. Avec trois analystes ayant récemment révisé à la hausse les estimations de bénéfices et l'action se négociant en dessous de l'estimation de la juste valeur d'InvestingPro, les investisseurs recherchant une analyse détaillée peuvent accéder à plus de 10 ProTips supplémentaires et à des métriques financières complètes via la plateforme InvestingPro.
Dans d'autres actualités récentes, Inozyme Pharma a fait l'objet de plusieurs révisions à la hausse d'analystes et a révélé des données intermédiaires prometteuses de ses essais cliniques en cours. Jefferies a initié une recommandation d'Achat sur Inozyme Pharma, soulignant le potentiel de son principal candidat médicament, INZ-701. Piper Sandler a également augmenté son objectif pour Inozyme Pharma à 43 dollars, maintenant une notation Surpondérer sur les actions de l'entreprise. H.C. Wainwright a réitéré une recommandation d'Achat et un objectif de cours de 14,00 dollars pour les actions d'Inozyme Pharma.
Le principal candidat médicament d'Inozyme Pharma, INZ-701, fait actuellement l'objet d'essais cliniques. Les études de phase 2 ont montré des résultats prometteurs, notamment la normalisation rapide des niveaux de pyrophosphate (PPi) chez les adultes déficients en enzymes ENPP1 et ABCC6. L'entreprise prévoit également de lancer un essai d'enregistrement pour INZ-701 chez les patients atteints de calciphylaxie en 2025, sous réserve d'approbation réglementaire et de financement.
Les développements récents incluent la nomination d'Erik Harris à son conseil d'administration et l'annonce d'environ 23,8 millions de dollars restants dans son programme d'offre d'actions sur le marché, facilité par Jefferies LLC. De plus, la mise à jour du troisième trimestre de l'entreprise a révélé des plans pour publier des données intermédiaires de l'essai ENERGY de phase 1b au quatrième trimestre 2024, avec des résultats principaux de l'essai ENERGY 3 attendus début 2026.
Ces développements reflètent les efforts continus d'Inozyme Pharma dans le secteur biopharmaceutique. Il est important de noter que ces mises à jour sont basées sur des informations factuelles et n'incluent pas d'opinions personnelles ou de prédictions sur les performances futures de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.