LONDRES et NEW YORK - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), une société de médecine génétique en phase clinique avec une capitalisation boursière d'environ 480 millions de dollars, a annoncé aujourd'hui que sa thérapie génique candidate AAV2-hAQP1 a reçu la désignation de Thérapie Avancée en Médecine Régénérative (RMAT) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la xérostomie radio-induite (RIX) de grade 2/3, un effet secondaire sévère de la radiothérapie chez les patients atteints de cancer de la tête et du cou. Selon les données d'InvestingPro, la société a généré un chiffre d'affaires de 13,93 millions de dollars au cours des douze derniers mois tout en maintenant une position de liquidité saine avec un ratio de liquidité générale de 2,34.
La désignation RMAT est une étape réglementaire importante qui reflète les preuves cliniques préliminaires suggérant le potentiel de l'AAV2-hAQP1 comme traitement unique pour la RIX. Il s'agit d'une affection sans options de traitement actuelles, touchant une partie importante des plus de 170.000 patients aux États-Unis qui ont subi une radiothérapie pour un cancer de la tête et du cou, avec 15.000 patients supplémentaires diagnostiqués chaque année. Ce développement a contribué à la forte performance boursière de MGTX, l'action affichant un gain de 28,7% au cours des six derniers mois.
La promesse clinique de l'AAV2-hAQP1 a été étayée par les données de l'essai clinique AQUAx de phase 1, présentées lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Oral Medicine en avril 2024. L'essai a montré des améliorations significatives rapportées par les patients et une augmentation de la production de salive, sans effets indésirables graves ni toxicités limitant la dose.
La désignation RMAT, qui fait partie du 21st Century Cures Act, est conçue pour accélérer le processus de développement et d'examen des thérapies de médecine régénérative prometteuses. Elle comprend des avantages similaires aux désignations Fast Track et Breakthrough Therapy, tels qu'une interaction accrue avec la FDA, un examen continu et la possibilité d'un examen prioritaire de la demande de licence biologique (BLA).
L'étude AQUAx2 de phase 2 en cours de MeiraGTx, un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, continue à recruter des participants aux États-Unis, au Canada et au Royaume-Uni, et est alignée sur les exigences de la FDA pour potentiellement soutenir une future demande de BLA.
La société, disposant d'installations de fabrication internes, vise à tirer parti de la désignation RMAT pour accélérer la voie de développement de l'AAV2-hAQP1. Cela inclut des interactions réglementaires fréquentes et des discussions approfondies sur le programme de développement du produit, les essais cliniques et la stratégie de fabrication. Bien que l'analyse d'InvestingPro indique que la société brûle actuellement de la trésorerie avec des pertes nettes, elle maintient des niveaux d'endettement modérés et des actifs liquides solides. Pour des informations plus approfondies sur la santé financière et les perspectives de croissance de MGTX, y compris 8 ProTips supplémentaires et des mesures d'évaluation complètes, les investisseurs peuvent accéder au rapport de recherche Pro détaillé disponible sur InvestingPro.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse.
Dans d'autres actualités récentes, MeiraGTx Holdings a rapporté des résultats encourageants de son dernier essai clinique, MGT-GAD-025, axé sur le traitement de la maladie de Parkinson. L'étude a démontré des améliorations significatives des principaux critères d'efficacité pour les patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique. La société prévoit de s'engager avec les régulateurs aux États-Unis, en Europe et au Japon dans le but de lancer une étude de phase 3.
Les analystes financiers se sont également prononcés sur les perspectives de MeiraGTx. Piper Sandler a maintenu sa note Surpondérer sur les actions de la société, notant des catalyseurs potentiels à court terme et un paiement d'étape anticipé de 285 millions de dollars provenant d'un partenariat avec Johnson & Johnson. RBC Capital a ajusté son objectif de cours pour MeiraGTx à 9,00 dollars, tout en maintenant une note Surperformance.
MeiraGTx a également annoncé une offre publique de 12,5 millions d'actions ordinaires à 4 dollars chacune, dans l'intention de générer 50 millions de dollars pour des besoins généraux de l'entreprise, y compris les dépenses de recherche et développement et les coûts des essais cliniques. Chardan Capital Markets a initié la couverture de MeiraGTx avec une note d'Achat, exprimant sa confiance dans le pipeline de thérapie génique de la société. Ce sont parmi les développements récents qui soulignent les activités financières et de recherche en cours de MeiraGTx.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.