Cette évolution marque une étape clé pour Fortress Biotech et Cyprium dans leur quête de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de la maladie de Menkes. L'acceptation de la NDA par la FDA est basée sur un communiqué de presse de Fortress Biotech, Inc. Avec un ratio de liquidité générale de 1,23 et une croissance des revenus de 31,5 % au cours des douze derniers mois, les investisseurs peuvent accéder à des informations financières plus approfondies et à 8 ProTips supplémentaires via la plateforme d'analyse complète InvestingPro.
La maladie de Menkes, un trouble génétique rare affectant les niveaux de cuivre dans le corps, entraîne des symptômes neurologiques graves et une mortalité infantile précoce. Le CUTX-101, une injection d'histidinate de cuivre, vise à corriger les déséquilibres en cuivre et a montré des résultats positifs dans les essais cliniques, avec un traitement précoce conduisant à des taux de survie significativement améliorés par rapport aux patients non traités. Bien que la marge bénéficiaire brute de l'entreprise soit de -5,12 %, l'analyse d'InvestingPro suggère que l'action se négocie actuellement en dessous de sa juste valeur, présentant potentiellement une opportunité pour les investisseurs intéressés par les entreprises de biotechnologie.
Sentynl Therapeutics, une filiale de Zydus Lifesciences, a pris l'entière responsabilité du développement et de la future commercialisation du CUTX-101, suite à un transfert de droits de Cyprium en décembre 2023. S'il est approuvé, le CUTX-101 serait la première thérapie sanctionnée par la FDA pour la maladie de Menkes.
En cas d'approbation par la FDA, Cyprium pourrait recevoir des redevances et gagner jusqu'à 129 millions de dollars en étapes de développement et de ventes de la part de Sentynl. De plus, Cyprium conserve la propriété de tout bon d'examen prioritaire qui pourrait être accordé, pouvant être utilisé pour de futures demandes de mise sur le marché ou vendu à une autre entité.
La NDA du CUTX-101 est renforcée par les désignations antérieures du médicament, notamment les désignations de thérapie révolutionnaire, de procédure accélérée, de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la FDA, ainsi que la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments.
Cette évolution marque une étape clé pour Fortress Biotech et Cyprium dans leur quête de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de la maladie de Menkes. L'acceptation de la NDA par la FDA est basée sur un communiqué de presse de Fortress Biotech, Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, la filiale de Fortress Biotech, Checkpoint Therapeutics, a obtenu l'approbation de la FDA pour son nouveau médicament UNLOXCYT™, marquant une avancée significative dans les options de traitement pour les patients atteints de carcinome épidermoïde cutané à un stade avancé. Cette approbation était basée sur les résultats positifs de l'essai clinique Study CK-301-101. De plus, Fortress Biotech a rapporté un BPA GAAP de (0,76 $) pour le troisième trimestre, nettement meilleur que l'estimation des analystes de (1,49 $), bien que le chiffre d'affaires du trimestre soit inférieur aux 16,28 millions de dollars estimés. H.C. Wainwright a maintenu une note d'achat sur l'action, augmentant l'objectif de cours de 24 $ à 26 $.
Dans des développements connexes, Mustang Bio, une filiale de Fortress Biotech, a obtenu une prolongation du panel d'audience du Nasdaq pour répondre aux exigences de cotation continue de la bourse. Mustang Bio a également reçu le statut de médicament orphelin de la FDA pour son traitement du gliome, MB-108. Sur le plan financier, Fortress Biotech a obtenu environ 8 millions de dollars grâce à des ventes d'actions et des placements privés et a conclu un accord de prêt de 50 millions de dollars avec Oaktree Capital Management. La société a déclaré un chiffre d'affaires de 14,9 millions de dollars au deuxième trimestre.
Les analystes de Roth/MKM ont réagi à ces développements en relevant l'objectif de cours de Fortress Biotech de 10,00 $ à 13,00 $, maintenant une note d'achat. Ce sont les récents faits saillants de Fortress Biotech et Mustang Bio.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.