ZUG, Suisse et BOSTON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), un leader en médecine génique avec une capitalisation boursière de 4,3 milliards de dollars, a rapporté des avancées significatives dans son essai clinique de phase 1/2 en cours du CTX112™ pour les tumeurs malignes à cellules B CD19-positives. Selon les données d'InvestingPro, l'entreprise maintient une position financière solide avec plus de liquidités que de dettes à son bilan. La société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) au CTX112 pour le traitement du lymphome folliculaire et du lymphome de la zone marginale en rechute ou réfractaire.
Les données de l'essai, présentées lors du congrès annuel 2024 de l'American Society of Hematology, ont montré que le CTX112, une thérapie cellulaire CAR T allogénique, était bien toléré et efficace pour produire des rémissions complètes chez des patients ayant subi plusieurs traitements antérieurs. L'étude incluait 12 sujets, avec des doses allant de 30 x 106 à 600 x 106 cellules CAR+ T. Les résultats ont indiqué un taux de réponse objective de 67% et un taux de réponse complète de 50% pour tous les niveaux de dose.
Les profils de sécurité étaient prometteurs sans cas rapportés d'infections de grade ≥3 ou de maladie du greffon contre l'hôte (GvHD). Tous les cas observés de syndrome de relargage des cytokines (CRS) et de syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) étaient gérables et de faible grade. L'analyse d'InvestingPro montre que 12 analystes ont récemment revu à la hausse leurs attentes en matière de bénéfices, suggérant une confiance croissante dans les programmes cliniques de l'entreprise. Découvrez plus d'informations avec le rapport de recherche complet d'InvestingPro, disponible pour plus de 1.400 actions américaines.
La désignation RMAT par la FDA fait partie d'un programme visant à accélérer le développement et l'examen des thérapies de médecine régénérative qui montrent un potentiel pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour des conditions graves. Ce statut permet des interactions plus fréquentes avec la FDA et la possibilité d'une approbation accélérée.
Le CTX112 est également évalué dans un essai clinique de phase 1 pour le lupus érythémateux disséminé (LED), avec la possibilité de s'étendre à d'autres indications auto-immunes à l'avenir. L'entreprise prévoit de fournir une mise à jour complète sur ses programmes en oncologie et en auto-immunité mi-2025.
CRISPR Therapeutics a précédemment atteint une étape importante avec l'approbation de la première thérapie basée sur CRISPR en 2023 et continue d'explorer l'édition génique comme moyen de développer des traitements pour diverses maladies. L'entreprise a déclaré un chiffre d'affaires de 202,8 millions de dollars au cours des douze derniers mois, avec une position de liquidité particulièrement forte reflétée par un ratio de liquidité générale de 21,64. Étant donné le bêta de 1,63 de l'action, les investisseurs doivent noter sa volatilité plus élevée par rapport au marché dans son ensemble. Selon l'analyse de la juste valeur d'InvestingPro, l'action est actuellement évaluée à sa juste valeur. Les dernières découvertes soutiennent le potentiel du CTX112 en tant qu'option de thérapie CAR T prête à l'emploi et soulignent l'engagement de l'entreprise envers des traitements innovants pour les patients ayant des besoins médicaux importants.
Les informations rapportées sont basées sur un communiqué de presse de CRISPR Therapeutics.
Dans d'autres actualités récentes, CRISPR Therapeutics a connu plusieurs développements importants. TD Cowen a maintenu sa recommandation de Vente sur l'entreprise, basée sur les performances récentes et les données cliniques, tandis qu'Oppenheimer et Leerink Partners ont réitéré leurs recommandations Surperformance, avec des objectifs de cours de 95,00$ et 67,00$ respectivement. Les résultats financiers du troisième trimestre de CRISPR Therapeutics ont révélé des dépenses d'exploitation de 110,1 millions de dollars et une position de trésorerie de 1,94 milliard de dollars.
L'entreprise, en collaboration avec Vertex Pharmaceuticals, continue de progresser dans le lancement de la thérapie génique Casgevy, qui a connu une augmentation de l'engagement des patients. Malgré cela, aucun revenu n'a été généré par l'infusion de Casgevy chez un patient au cours du troisième trimestre. Cependant, Needham a révisé ses projections de ventes pour Casgevy, prévoyant 17 millions de dollars pour l'exercice 2024, une baisse par rapport aux 43 millions de dollars initialement attendus.
CRISPR Therapeutics fait également des progrès avec ses pipelines in vivo, immuno-oncologiques et auto-immuns, avec CTX131 et CTX112 entrant dans des études de phase I. Le résumé ASH de l'entreprise pour CTX112 a rapporté un taux de réponse global de 67% et un taux de réponse complète de 44% parmi neuf patients. Les développements récents indiquent une concentration sur l'augmentation du nombre de patients et une différenciation accrue de ses données cliniques dans le domaine concurrentiel des thérapies d'édition génique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.