RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS) a partagé de nouvelles conclusions de son essai de phase 3 RAISE sur le ganaxolone par voie intraveineuse (IV), révélant des résultats prometteurs pour le traitement de l'état de mal épileptique réfractaire (EME), un trouble convulsif potentiellement mortel. Les données, présentées lors de la réunion annuelle de la Neurocritical Care Society, ont montré que le ganaxolone IV réduisait significativement le temps nécessaire à l'arrêt des crises et diminuait le besoin de traitement supplémentaire dans les 24 heures.
L'essai RAISE, qui incluait des patients atteints d'EME ne répondant pas à au moins deux médicaments antiépileptiques, a révélé que 80% des patients traités par ganaxolone IV ont connu un arrêt des crises dans les 30 minutes, contre 13% avec le placebo. De plus, le temps médian jusqu'à l'arrêt des crises était nettement plus rapide, à 4,2 minutes pour le groupe traité, contre 307,2 minutes pour le groupe placebo.
Bien que l'essai ait atteint avec succès l'un de ses deux critères d'évaluation principaux, il n'a pas atteint la signification statistique pour le second, qui consistait à empêcher la progression vers une anesthésie IV dans les 36 heures suivant le début du traitement. Néanmoins, les critères d'évaluation secondaires ont montré une réduction médiane de la charge de crises à l'EEG de 93% pour les patients traités par ganaxolone IV, contre 36% pour ceux sous placebo, et une proportion plus élevée de patients sans escalade de traitement dans les 24 heures.
L'incidence des événements indésirables graves était comparable entre les groupes traités et placebo, l'hypotension étant plus fréquemment observée dans le bras ganaxolone IV. Malgré le fait de ne pas avoir atteint le second critère d'évaluation principal, les résultats suggèrent le potentiel du ganaxolone IV comme traitement rapide et efficace de l'EME.
Le Dr Brandon Foreman, qui a présenté les données, a noté l'activité anticonvulsivante rapide du ganaxolone IV chez les patients réfractaires et ses bénéfices cliniquement significatifs. Le Dr Joseph Hulihan, Directeur médical de Marinus, a souligné l'importance de ces résultats pour la gestion de l'EME et l'intention de discuter des prochaines étapes avec la FDA.
Le développement du ganaxolone dans l'essai RAISE a été en partie soutenu par le Département américain de la Santé et des Services sociaux, l'Administration pour la préparation et la réponse stratégiques, et l'Autorité pour la recherche et le développement avancé en biomédecine (BARDA).
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Marinus Pharmaceuticals.
Dans d'autres actualités récentes, Marinus Pharmaceuticals a réalisé des avancées significatives dans ses opérations. L'entreprise a obtenu un nouveau brevet américain pour son médicament contre l'épilepsie, ZTALMY, qui expirera en septembre 2042. Le brevet couvre le traitement de divers troubles épileptiques, notamment le trouble de déficience en CDKL5, le complexe de sclérose tubéreuse et le syndrome de Lennox-Gastaut.
Le Patent Trial and Appeal Board de l'Office américain des brevets et des marques a récemment confirmé le brevet de Marinus Pharmaceuticals lié à l'utilisation du ganaxolone, malgré les contestations d'Ovid Therapeutics. Ce développement assure à Marinus Pharmaceuticals les droits exclusifs d'utilisation du ganaxolone pour le traitement de l'état de mal épileptique.
Marinus Pharmaceuticals a annoncé une augmentation des revenus nets de ses produits, s'élevant à 8 millions $ pour le deuxième trimestre, principalement grâce à leur produit phare, ZTALMY. L'entreprise prévoit le lancement potentiel de ZTALMY pour le complexe de sclérose tubéreuse au second semestre 2025.
L'entreprise a récemment fait l'objet d'attention de la part des analystes, TD Cowen maintenant sa recommandation d'achat sur Marinus et Oppenheimer relevant la note du titre à Surperformance. Les deux firmes ont exprimé leur confiance dans la conception de l'essai et l'efficacité potentielle du ganaxolone. Malgré une perte nette avant impôts de 35,8 millions $ pour le trimestre, Marinus reste en bonne voie pour atteindre ses prévisions de revenus pour 2024, visant des revenus nets de produits entre 33 millions $ et 35 millions $. Ce sont quelques-uns des développements récents chez Marinus Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Les récents résultats de l'essai clinique du traitement par ganaxolone IV de Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) pour l'état de mal épileptique réfractaire (EME) arrivent à un moment crucial pour l'entreprise. Selon les données d'InvestingPro, Marinus a une capitalisation boursière de 99,15 millions $, reflétant la valorisation actuelle du marché du potentiel de l'entreprise.
Malgré les résultats prometteurs de l'essai, les conseils InvestingPro soulignent que Marinus "brûle rapidement ses liquidités" et "n'est pas rentable au cours des douze derniers mois". Cela correspond à l'accent mis par l'entreprise sur la recherche et le développement, ce qui est typique pour les entreprises biopharmaceutiques en phase d'essais cliniques. Le chiffre d'affaires de l'entreprise pour les douze derniers mois au deuxième trimestre 2023 s'élevait à 30,26 millions $, avec une croissance du chiffre d'affaires de 16,56% sur la même période.
Il est intéressant de noter qu'un autre conseil InvestingPro mentionne que Marinus a connu un "rendement significatif au cours de la dernière semaine", avec un rendement total du prix de 9,09% au cours de la semaine passée. Cela pourrait indiquer un sentiment positif du marché suite à l'annonce des résultats de l'essai RAISE. L'action a également affiché de solides rendements de 16,13% et 29,5% au cours du dernier mois et des trois derniers mois, respectivement, suggérant une confiance croissante des investisseurs dans le pipeline de l'entreprise.
Cependant, il est important de noter que le ratio P/E de l'entreprise est de -0,67, reflétant son absence actuelle de rentabilité. Ce n'est pas inhabituel pour les entreprises de biotechnologie en phase de développement, mais cela souligne l'importance d'essais cliniques réussis et d'approbations potentielles de la FDA pour l'avenir de Marinus.
Pour les investisseurs recherchant une analyse plus complète, InvestingPro offre des conseils et des perspectives supplémentaires qui pourraient fournir une image plus complète de la santé financière et de la position sur le marché de Marinus Pharmaceuticals.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.