WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la sépiaptérine, un traitement proposé pour la phénylcétonurie (PCU) chez les patients pédiatriques et adultes. La demande couvre un large éventail d'âges et de sous-types de maladies.
La NDA s'appuie sur les données de l'essai de phase 3 APHENITY, qui a révélé une réduction moyenne des taux sanguins de phénylalanine (Phe) de 63 % chez les participants traités, et de 69 % chez ceux souffrant de PCU classique. La majorité des sujets de l'étude ont réussi à contrôler leur taux de Phe, 84 % d'entre eux atteignant des taux inférieurs à 360 µmol/L, un seuil conforme aux directives thérapeutiques. En outre, 22 % des participants ont atteint des niveaux normaux de Phe.
Matthew B. Klein, M.D., PDG de PTC Therapeutics, a déclaré que cette demande constitue une étape importante pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des enfants et des adultes atteints de PCU aux États-Unis.
La demande comprend également les résultats d'une étude d'extension ouverte et d'une sous-étude sur la tolérance à la Phe, indiquant qu'environ 60 % des sujets peuvent consommer des protéines au-delà de l'apport journalier recommandé sans que leur taux de Phe ne soit élevé.
La sepiaptérine, connue auparavant sous le nom de PTC923, est un précurseur synthétique oral de la tétrahydrobioptérine, un cofacteur enzymatique clé impliqué dans le métabolisme de plusieurs substances biologiques. Il est positionné pour traiter un large éventail de patients atteints de PCU et est plus biodisponible que le BH4 synthétique administré par voie externe.
La PCU est une maladie héréditaire rare qui affecte le cerveau en entravant la décomposition de la phénylalanine, entraînant son accumulation et pouvant causer des handicaps graves et irréversibles si elle n'est pas correctement prise en charge. Selon les estimations mondiales, environ 58 000 personnes vivent avec la PCU.
PTC Therapeutics est une société biopharmaceutique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de médicaments pour les maladies rares. La stratégie de l'entreprise consiste à tirer parti de l'expertise scientifique et clinique pour fournir des traitements aux patients dont les options sont limitées.
La demande d'autorisation de mise sur le marché européen pour la sépiaptérine est en cours d'examen, et les soumissions pour le Japon et le Brésil sont prévues plus tard en 2024.
PTC Therapeutics a fait des progrès significatifs dans ses essais cliniques en cours et ses engagements réglementaires. La société a publié des résultats intermédiaires encourageants de la deuxième partie de l'essai de phase 2 PIVOT-HD, qui étudie le PTC518 pour le traitement de la maladie de Huntington. Le traitement a conduit à une réduction dose-dépendante de la protéine huntingtine mutante dans le sang périphérique et le liquide céphalo-rachidien.
Plusieurs analystes ont mis à jour leur position sur PTC Therapeutics, BofA Securities ayant relevé son objectif de prix à 32 dollars tout en maintenant une note de sous-performance. Goldman Sachs a également réitéré sa note de vente avec un objectif de prix de 32 dollars.
La société a également été stimulée par des développements réglementaires ayant un impact sur ses autres produits. La FDA a accordé un examen prioritaire à Upstaza, un candidat à la thérapie génique, et la Commission européenne a décidé de ne pas endosser un avis négatif sur Translarna, ce qui a conduit à des ajustements des notations et des objectifs de prix de l'entreprise par des sociétés telles que Jefferies et Raymond James.
Perspectives InvestingPro
Alors que PTC Therapeutics fait progresser son traitement de la phénylcétonurie (PCU) en déposant récemment une demande de nouveau médicament, les investisseurs surveillent de près la santé financière et le potentiel de marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, PTC Therapeutics a une capitalisation boursière d'environ 2,49 milliards de dollars. Malgré une croissance du chiffre d'affaires de 20,39 % au cours des douze derniers mois (T1 2024), les analystes s'inquiètent de la rentabilité de l'entreprise. La croissance du chiffre d'affaires est un signe positif de la capacité de l'entreprise à générer des revenus, mais l'entreprise est confrontée à des défis car elle n'a pas été rentable au cours de la même période, avec un ratio C/B négatif de -6,52.
Deux conseils clés d'InvestingPro pour PTC Therapeutics incluent l'anticipation par les analystes d'une baisse des ventes pour l'année en cours et la prévision que la société ne sera pas rentable cette année. Ces informations sont particulièrement pertinentes pour les investisseurs qui considèrent l'impact potentiel de la décision de la FDA sur la performance financière de l'entreprise. En outre, PTC Therapeutics ne verse pas de dividendes aux actionnaires, ce qui peut influencer les décisions d'investissement pour ceux qui recherchent un revenu régulier de leurs investissements.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.