RICHMOND, Californie - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), une société de médecine génomique avec une capitalisation boursière de 492 millions de dollars, a annoncé aujourd'hui la prochaine réacquisition des droits de développement et de commercialisation du giroctocogene fitelparvovec, un candidat de thérapie génique pour l'hémophilie A, suite à la décision de Pfizer Inc. de mettre fin à leur collaboration. Selon les données d'InvestingPro, la société a connu une performance boursière remarquable, avec un rendement de 614% au cours des six derniers mois, bien qu'elle soit confrontée à des défis en termes de consommation de trésorerie. Sangamo envisagera toutes les options disponibles, y compris la recherche d'un nouveau partenaire, pour faire avancer le programme après des résultats positifs de l'essai de phase 3.
L'essai AFFINE, achevé en juillet 2024, a atteint ses objectifs primaires et secondaires clés, démontrant l'efficacité de la thérapie par rapport à la prophylaxie standard chez les patients atteints d'hémophilie A modérément sévère à sévère. Malgré ces résultats, Pfizer ne procédera pas aux soumissions réglementaires ni à la commercialisation, incitant Sangamo à reprendre le contrôle du programme à partir du 21 avril 2025. L'analyse d'InvestingPro révèle que l'entreprise fonctionne avec un niveau d'endettement modéré, maintenant un ratio de liquidité générale de 1,35, ce qui pourrait avoir un impact sur sa capacité à faire avancer le programme de manière indépendante. Les abonnés peuvent accéder à 12 ProTips supplémentaires et à des métriques financières complètes sur la plateforme. La société a exprimé sa déception mais reste déterminée à trouver une voie pour ce traitement prometteur.
Le PDG de Sangamo, Sandy Macrae, a souligné le potentiel de la thérapie en tant que traitement susceptible de changer la vie des patients et l'engagement de l'entreprise à faire progresser son pipeline de médecine génomique. Bien que l'action de la société se négocie près de sa juste valeur selon InvestingPro, les investisseurs doivent noter que les analystes prévoient une baisse des ventes pour l'année en cours, avec un chiffre d'affaires en baisse de 74% au cours des douze derniers mois à 52,29 millions de dollars. Pour des informations détaillées et une analyse d'expert, envisagez d'accéder au rapport de recherche Pro complet disponible sur InvestingPro, couvrant cette société et 1.400+ autres actions américaines. Les projets en cours de Sangamo comprennent un pipeline axé sur la neurologie et un programme de thérapie génique pour la maladie de Fabry, avec une soumission potentielle de demande de licence de produit biologique prévue pour le second semestre 2025.
Dans le cadre de la transition, tous les participants à l'essai AFFINE continueront d'être suivis. Les résultats positifs de l'essai ont montré une réduction statistiquement significative des taux de saignement annuels après le traitement, le giroctocogene fitelparvovec étant généralement bien toléré.
La société a également souligné ses partenariats avec Genentech et Astellas, ainsi que des discussions avancées pour son programme de thérapie génique de la maladie de Fabry, comme moteurs de son pipeline de médecine génomique en neurologie. Le recrutement pour une étude de phase 1/2 de ST-503 pour la neuropathie des petites fibres idiopathique devrait commencer mi-2025, et une soumission d'autorisation d'essai clinique pour un programme sur les maladies à prions est prévue pour le quatrième trimestre 2025, sous réserve d'obtenir un financement supplémentaire.
Sangamo Therapeutics se concentre sur le développement de médicaments génomiques pour les maladies neurologiques graves avec des options de traitement limitées ou inexistantes. L'approche de l'entreprise implique des régulateurs épigénétiques à doigt de zinc et une plateforme de découverte de capsides pour potentiellement traiter les troubles neurologiques et étendre les capacités de distribution.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse et reflète les attentes et les plans actuels de Sangamo pour l'avenir de son candidat de thérapie génique et de ses projets en cours.
Dans d'autres nouvelles récentes, Sangamo Therapeutics a conclu un accord de licence de 20 millions de dollars avec Astellas Pharma, accordant à Astellas une licence mondiale exclusive sur la technologie de capside STAC-BBB de Sangamo pour les applications de thérapie génique dans les maladies neurologiques. Cette technologie, développée par Sangamo, vise à relever les défis associés au traitement des troubles neurologiques. L'accord pourrait potentiellement rapporter à Sangamo jusqu'à 1,3 milliard de dollars en paiements d'étapes et des redevances échelonnées sur les ventes nettes des produits développés dans le cadre de la collaboration.
De plus, Sangamo a connu une hausse de ses actions suite à la décision de Roche d'abandonner son programme de thérapie génique pour l'hémophilie A. Sangamo collabore actuellement avec Pfizer sur une thérapie génique concurrente ciblant la même condition.
En outre, Truist Securities a relevé la note de l'action Sangamo de Hold à Buy, soulignant plusieurs développements clés tels qu'un potentiel dépôt de demande de licence de produit biologique (BLA) et de demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour une thérapie génique de phase 3 pour l'hémophilie A début 2025. Ils ont également noté que les données complètes attendues pour le traitement de la maladie de Fabry au premier semestre 2025 pourraient faire de Sangamo un partenaire attrayant pour faire avancer le traitement.
Enfin, lors de leur alerte résultats du troisième trimestre 2024, Sangamo a rapporté des avancées significatives dans ses programmes de thérapie génique, y compris des progrès dans son programme pour la maladie de Fabry et une collaboration avec Pfizer sur un traitement pour l'hémophilie A. Ils se préparent à plusieurs soumissions de BLA et ont reçu un paiement d'étape de 50 millions de dollars de Genentech, indiquant une position financière solide.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.