SAN DIEGO – Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX), une société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui une suspension temporaire du recrutement de patients dans son étude de phase 3 HARMONY, qui évalue l'efficacité du pegtibatinase dans le traitement de l'homocystinurie classique (HCU). La société a cité la nécessité d'améliorer les processus de mise à l'échelle de la fabrication comme raison de cette pause.
Cette suspension volontaire vise à résoudre et optimiser le processus de mise à l'échelle pour la fabrication commerciale, qui n'a pas atteint le profil souhaité de la substance médicamenteuse lors des récentes tentatives. Malgré ce revers, Travere affirme que les patients actuellement inscrits aux essais du pegtibatinase ne seront pas affectés, car ils continueront à recevoir leur médicament à partir des lots existants à petite échelle.
Le vice-président senior de la recherche et du développement, Bill Rote, Ph.D., s'est dit confiant dans la capacité de l'entreprise à rectifier les problèmes de fabrication, soulignant l'expertise approfondie en matière de produits biologiques de leur équipe interne et de leurs partenaires externes.
La date la plus proche prévue pour la reprise du recrutement dans l'étude HARMONY est projetée pour 2026. En conséquence, les investissements connexes dans le recrutement clinique et la production à grande échelle devraient être reportés au-delà de 2025. Cependant, Travere prévoit une réduction des dépenses de recherche et développement de plus de 30 millions de dollars en 2025 par rapport à 2024, attribuée à la progression d'autres programmes de phase 3, notamment pour le sparsentan, vers leur achèvement.
Travere a également indiqué que ses réserves financières, y compris les liquidités, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisant 325,4 millions de dollars au 30 juin 2024, devraient financer les opérations jusqu'en 2028.
L'HCU classique est un trouble métabolique rare qui entraîne des niveaux élevés d'homocystéine, provoquant des complications potentiellement mortelles. Le pegtibatinase, s'il réussit, pourrait devenir le premier traitement modificateur de la maladie pour cette affection. Le médicament a déjà reçu la désignation de thérapie innovante, les désignations de maladie pédiatrique rare et de procédure accélérée par la FDA, ainsi que la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
La société organisera une conférence téléphonique plus tard aujourd'hui pour discuter davantage de la pause dans le recrutement. Cet article est basé sur un communiqué de presse de Travere Therapeutics.
Dans d'autres nouvelles récentes, Travere Therapeutics a suspendu le recrutement dans son étude de phase 3 HARMONY pour faciliter les améliorations de la mise à l'échelle de la fabrication. La pause n'affectera pas les patients déjà participants à l'étude. Le recrutement devrait reprendre en 2026. Sur une note positive, le médicament Filspari de Travere a obtenu l'approbation complète de la FDA pour le traitement des patients adultes atteints de néphropathie primaire à Immunoglobuline A (IgAN), ce qui pourrait entraîner une croissance des ventes. En fait, les ventes de Filspari ont atteint 27,1 millions de dollars au deuxième trimestre 2024, soit une augmentation de 37% par rapport au premier trimestre. Les analystes de Canaccord Genuity, Citi et BofA Securities ont maintenu leurs recommandations d'achat sur Travere, Canaccord Genuity et Citi ayant relevé leurs objectifs de cours. Ces développements récents soulignent une période de progrès significatifs pour Travere Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Alors que Travere Therapeutics fait face à un arrêt temporaire du recrutement de patients pour son étude HARMONY, les investisseurs pourraient surveiller de près la santé financière de l'entreprise et la performance de son action. Les données d'InvestingPro révèlent une capitalisation boursière de 1,15 milliard de dollars, ce qui indique la taille de l'entreprise dans le paysage biopharmaceutique concurrentiel. Malgré les défis liés à la mise à l'échelle de la fabrication, les actifs liquides de l'entreprise sont solides, avec des réserves suffisantes pour financer les opérations bien au-delà de l'avenir.
Les conseils InvestingPro suggèrent que Travere Therapeutics connaît un fort rendement au cours de la dernière année, avec un rendement total du prix de 70,46%, reflétant l'optimisme des investisseurs. De plus, l'entreprise fonctionne avec un niveau d'endettement modéré, ce qui peut offrir une certaine flexibilité financière alors qu'elle travaille à résoudre les problèmes de fabrication actuels. Pour les investisseurs à la recherche d'une analyse plus détaillée et de conseils supplémentaires, 14 conseils InvestingPro sont disponibles pour Travere Therapeutics sur InvestingPro.
De plus, l'action de l'entreprise se négocie près de son plus haut sur 52 semaines, à 98,24% du pic, ce qui pourrait signaler la confiance du marché ou, selon un autre conseil InvestingPro, suggérer que l'action est en territoire de surachat. Avec un ratio Prix / Valeur comptable de 75,9, l'action se négocie à un multiple élevé, ce qui pourrait intéresser les investisseurs axés sur la valeur. Cependant, il est important de noter que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise soit rentable cette année, un fait qui pourrait peser sur la performance de l'action à court terme.
Dans l'ensemble, alors que Travere Therapeutics navigue à travers ses défis actuels, les perspectives InvestingPro fournissent un aperçu des indicateurs financiers de l'entreprise et de la performance de son action qui pourraient être précieux pour les investisseurs envisageant leurs positions dans le secteur biopharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.