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La thérapie génique Casgevy de CRISPR Therapeutics est approuvée au Royaume-Uni

Publié le 16/11/2023 16:04
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LONDRES - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) et Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) ont franchi une étape importante, l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ayant accordé une autorisation conditionnelle à leur thérapie génique, Casgevy, pour le traitement de la drépanocytose (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions chez les patients âgés de 12 ans et plus. Cette décision historique marque la toute première autorisation mondiale pour une thérapie basée sur CRISPR, propulsant les entreprises dans une nouvelle ère d'innovation médicale.

La thérapie, connue sous le nom d'exa-cel pendant sa phase de développement, utilise la technologie révolutionnaire d'édition de gènes CRISPR/Cas9 pour corriger les défauts génétiques à la source. Le traitement consiste à extraire des cellules souches du patient, à les modifier en laboratoire pour rectifier l'anomalie génétique à l'origine de la maladie, puis à les réintroduire après avoir conditionné l'organisme pour éviter les rejets.

La nouvelle de l'approbation a fait grimper les actions de CRISPR d'environ 6 % dans les transactions de pré-marché aujourd'hui. À l'ouverture des marchés, l'action de CRISPR a poursuivi son ascension, grimpant de 5 %, reflétant l'optimisme des investisseurs face à cette réalisation révolutionnaire. L'action se négociait autour de 59,10 dollars, ce qui représente une valeur de marché d'environ 4,5 milliards de dollars. Vertex Pharmaceuticals, le partenaire de CRISPR dans cette entreprise, a également vu ses actions augmenter de 1 % à la suite de l'annonce.

Cette évolution est d'autant plus remarquable qu'elle fait suite aux commentaires positifs formulés plus tôt dans l'année par des experts indépendants auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Une décision de la FDA sur exa-cel est attendue avec impatience d'ici le 8 décembre. L'approbation du Royaume-Uni pourrait ouvrir la voie à d'autres approbations réglementaires dans le monde entier.

Bien que l'impact financier immédiat sur les bénéfices de CRISPR puisse être limité, l'approbation de Casgevy devrait créer un précédent pour les futures thérapies géniques. CRISPR Therapeutics est déjà reconnue par la communauté scientifique depuis qu'Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020 pour leur contribution au développement de la technique d'édition de gènes CRISPR/Cas9.

Au-delà de la DICS et de la bêta-thalassémie, CRISPR Therapeutics étudie des traitements pour diverses autres maladies, notamment le cancer, le diabète et les maladies cardiaques. Alors que la société attend une décision de la FDA sur l'utilisation potentielle de Casgevy comme traitement de la drépanocytose, attendue en mars, des vétérans de l'industrie comme Dana Blankenhorn réfléchissent à la manière dont les actions de la FDA pourraient influencer la volatilité des actions dans un avenir proche.

Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.

La thérapie génique Casgevy de CRISPR Therapeutics est approuvée au Royaume-Uni
 

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