Lundi, les actions de Larimar Therapeutics ont connu une baisse significative suite à une mise à jour des données de son étude en cours sur le traitement de l'ataxie de Friedreich. La mise à jour incluait des rapports d'événements indésirables graves (EIG) affectant deux patients, qui ont tous deux choisi de se retirer de l'étude. Bien que ces événements se soient résolus en 24 heures, l'action a brièvement chuté jusqu'à 51% à la Bourse de New York avant de se redresser légèrement pour une perte de 25%.
Dans une déclaration avant l'ouverture du marché, la société a affirmé que les injections sous-cutanées quotidiennes de 25 mg de nomlabofusp étaient "généralement bien tolérées jusqu'à 260 jours" dans l'étude d'extension en ouvert (EEO). Larimar reste déterminée à atteindre son objectif de soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) aux autorités réglementaires américaines au second semestre 2025, visant une approbation accélérée potentielle pour le traitement de cette maladie neurodégénérative rare.
Selon un communiqué de presse daté du 16 décembre 2024, Larimar a annoncé des données initiales positives de l'étude EEO, montrant que le nomlabofusp augmentait et maintenait les niveaux de frataxine (FXN) tissulaire. La société a également observé des tendances précoces indiquant des bénéfices cliniques potentiels. Le traitement semble avoir atteint un état d'équilibre au jour 30, et l'augmentation de la dose à 50 mg a commencé chez six participants. De plus, le dépistage des adolescents pour une étude pharmacocinétique (PK) pédiatrique est en cours, avec un dosage prévu pour début 2025.
Malgré ces revers, des analystes de Leerink Partners, Citi et Guggenheim ont partagé leurs perspectives sur le potentiel de l'action. Ils ont reconnu les événements indésirables mais ont souligné les données encourageantes sur les biomarqueurs et les fonctions, le bilan solide de l'entreprise et la poursuite du développement du programme nomlabofusp. Ils ont également noté que la réaction de l'action aux nouvelles de sécurité semblait exagérée et ont conseillé d'acheter pendant la baisse, réaffirmant leur confiance dans le profil bénéfice/risque favorable du médicament.
Larimar a terminé le troisième trimestre 2024 avec 203,7 millions de dollars en liquidités et investissements, prolongeant sa visibilité financière jusqu'au deuxième trimestre 2026. La société se prépare pour des étapes clés à venir, notamment le lancement d'une étude confirmatoire/d'enregistrement mondiale mi-2025, les données initiales de la dose de 50 mg dans l'étude EEO, et la soumission ciblée de la BLA pour une approbation accélérée potentielle au second semestre 2025.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.