Les actions d'Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) ont connu une hausse notable de 21% lors des échanges avant-bourse aujourd'hui, suite à l'annonce de résultats positifs de son essai de phase 2 CANYON. L'essai, qui testait le médicament sevasemten de la société sur des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker, a atteint son critère d'évaluation principal, entraînant une augmentation significative de la valeur de l'action de la société.
Le critère d'évaluation principal de l'essai était le changement par rapport à la valeur initiale des niveaux de créatine kinase, un biomarqueur associé aux dommages musculaires squelettiques. Les résultats ont montré que les patients traités avec le sevasemten ont démontré une stabilisation de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA), une mesure de la fonction motrice, avec une tendance à l'amélioration à 12 mois par rapport au groupe placebo.
Le sevasemten a été rapporté comme étant bien toléré, sans nouveaux problèmes de sécurité identifiés chez les participants adultes ou adolescents. La société a exprimé son intention de discuter des stratégies de dépôt d'autorisation de mise sur le marché avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le sevasemten dans le traitement de la dystrophie musculaire de Becker.
Srikripa Devarakonda, Ph.D., analyste chez Truist, a réaffirmé une recommandation d'achat sur Edgewise Therapeutics, citant les données positives de phase 2 comme un développement significatif dans un domaine sans médicaments approuvés et avec un besoin non satisfait élevé. Devarakonda a souligné la signification statistique du critère d'évaluation principal de l'étude et a noté l'amélioration numérique du score NSAA, bien que non statistiquement significative. L'analyste a également souligné la réduction substantielle de la créatine kinase et du TNNI2, un biomarqueur des dommages musculaires squelettiques rapides, sur une période de 6 à 12 mois.
L'essai CANYON se présente comme la plus grande étude interventionnelle dans la dystrophie musculaire de Becker à ce jour et la première à atteindre son critère d'évaluation principal. Des mesures fonctionnelles supplémentaires dans l'essai ont indiqué des tendances à l'amélioration par rapport au placebo. Il est à noter que le groupe de traitement présentait une maladie plus avancée que le groupe placebo.
Craig M. McDonald, M.D., un investigateur principal de l'essai CANYON, a souligné la progression rapide de la dystrophie musculaire de Becker et l'importance des résultats de l'étude, qui suggèrent un potentiel de stabilisation fonctionnelle avec le sevasemten. Joanne Donovan, Ph.D., M.D., directrice médicale chez Edgewise, a fait écho à ce sentiment, notant les signaux prometteurs pour la préservation fonctionnelle chez les patients.
La société est en bonne voie pour terminer le recrutement pour la cohorte GRAND CANYON d'ici le premier trimestre 2025 et a l'intention de soumettre les résultats complets de l'étude CANYON pour publication lors d'un futur congrès médical.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.