CAMBRIDGE, MA - Agios Pharmaceuticals a rapporté les résultats positifs de son essai ENERGIZE évaluant l'efficacité de Pyrukynd (mitapivat) dans le traitement des patients atteints de thalassémie non dépendants de la transfusion. La société pharmaceutique a annoncé aujourd'hui que son médicament oral a démontré une augmentation statistiquement significative du taux de réponse de l'hémoglobine, avec 42,3 % des patients présentant une réponse contre seulement 1,6 % pour le groupe placebo.
Les résultats positifs de l'essai ont entraîné une hausse des actions d'Agios avant la mise sur le marché, les investisseurs ayant réagi au potentiel de Pyrukynd, qui est déjà approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne pour un autre trouble sanguin. L'étude ENERGIZE a également mis en évidence des améliorations de la fatigue déclarée par les patients, mesurée par les scores FACIT-Fatigue, et des taux moyens d'hémoglobine, ce qui indique une meilleure qualité de vie pour les personnes touchées par la maladie.
Cependant, malgré les données d'efficacité favorables, des problèmes d'innocuité ont été notés. Quatre participants ont interrompu le traitement en raison d'effets indésirables, ce qui témoigne de la nécessité d'adopter une approche prudente dans l'application du médicament. Malgré cela, Agios est optimiste quant à l'avenir de Pyrukynd et prévoit de demander une autorisation de mise sur le marché d'ici la fin de l'année.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.