BioMarin Pharmaceutical Inc. développe et commercialise des thérapies pour les personnes atteintes de maladies et d'affections rares graves et potentiellement mortelles. Ses produits commerciaux comprennent Vimizim, une thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) IV de type A, un trouble du stockage lysosomal ; Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les patients atteints de MPS VI ; et Kuvan, une forme orale synthétique brevetée de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire. Les produits commerciaux de la société comprennent également Palynziq, une enzyme phénylalanine ammonia lyase recombinante PEGylée, qui est administrée par injection sous-cutanée pour réduire les concentrations de Phe dans le sang ; Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de céroïde lipofuscinose de type 2, une forme de la maladie de Batten ; Voxzogo, un analogue du peptide natriurétique de type c injectable une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie ; et Aldurazyme, une protéine purifiée conçue pour être identique à une forme naturelle de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase. En outre, elle développe Roctavian, un vecteur viral associé à l'adéno, pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère. La société dessert des pharmacies spécialisées, des hôpitaux et des agences gouvernementales non américaines, ainsi que des distributeurs et des grossistes pharmaceutiques aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et dans le monde entier. BioMarin Pharmaceutical Inc. a conclu des accords de licence et de collaboration avec Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. La société a été constituée en 1996 et son siège social se trouve à San Rafael, en Californie.