Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. et ses filiales, est une société de biotechnologie en phase avancée de développement qui se concentre sur la mise au point de thérapies géniques pour des maladies rares et dévastatrices. Elle a trois programmes de vecteurs lentiviraux ex vivo au stade clinique pour l'anémie de Fanconi, une anomalie génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; le déficit d'adhésion des leucocytes-I, une maladie génétique qui entraîne un dysfonctionnement du système immunitaire ; et le déficit en pyruvate kinase, une maladie autosomique récessive rare des globules rouges qui se traduit par une anémie hémolytique chronique non sphérocytaire. La société a également un programme de virus adéno-associé in vivo au stade clinique pour la maladie de Danon, une maladie lysosomale associée à plusieurs organes entraînant une mort précoce due à une insuffisance cardiaque ; la cardiomyopathie arythmogène Plakophilin-2, une maladie cardiaque héréditaire ; et la cardiomyopathie dilatée BAG3. Elle a conclu des accords de licence avec le Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, le Centro de Investigacion Biomedica En Red et la Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz ; UCL Business PLC ; The Regents of the University of California ; et REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. a été fondée en 1999 et son siège social se trouve à Cranbury, dans le New Jersey.