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Passage Bio Inc (PASG)

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Profil de l'entreprise Passage Bio Inc

Passage Bio, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique. La société se concentre sur le développement de thérapies transformatrices pour les troubles du système nerveux central (SNC). Son premier produit candidat, PBGM01, utilise une capside AAVhu68 pour délivrer au cerveau et aux tissus périphériques un gène GLB1 fonctionnel codant pour la bêta-galactosidase lysosomale (B-gal), pour le GM1. Son deuxième produit candidat, PBFT02, utilise une capside AAV1 pour délivrer au cerveau un gène GRN fonctionnel codant pour la progranuline (PGRN), pour la DFT causée par une déficience en progranuline (FTD-GRN). La société a deux programmes au stade de la recherche : PBAL05 pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et un programme non nommé pour la maladie de Huntington. PBAL05 cible les patients atteints de SLA qui présentent une mutation de gain de fonction dans le gène C9orf72. Il existe également un programme de recherche exploratoire pour des indications non monogéniques plus larges, qui se concentre sur l'épilepsie du lobe temporal (ELT).

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